FDA genehmigt neues Medikament gegen Phenylketonurie (PKU)
Die US-Behörde FDA hat ein neues Medikament namens Sephience™ (Sepiapterin) für die seltene Stoffwechselerkrankung Hyperphenylalaninämie bei Patienten mit sepiapterin-ansprechender Phenylketonurie (PKU) zugelassen. Das Medikament ist für Erwachsene und Kinder ab einem Monat geeignet und wird zusammen mit einer phenylalanin- (Phe) reduzierten Diät eingesetzt. Phenylketonurie führt zu einer schädlichen Ansammlung von Phe im Körper, was durch […]
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