Auf dem ISSCR-Jahreskongress 2026 wurde ein Update zur ersten klinischen Studie mit einer Stammzelltherapie bei der Huntington-Krankheit vorgestellt. Diese Therapie könnte einen wichtigen Fortschritt für die regenerative Medizin bedeuten. Die Studie mit dem Namen Regen4HD ist die erste klinische Prüfung, die eine Stammzelltherapie aus pluripotenten Stammzellen bei dieser Erkrankung testet. Hinter dem Projekt stehen Jahre der Forschung, Sicherheitstests und regulatorische Abstimmungen. Die Huntington-Krankheit ist eine fortschreitende neurologische Erkrankung, für die es bisher keine Therapien gibt, die den Krankheitsverlauf verlangsamen können. Die neue Behandlung nutzt Stammzellen, um geschädigte Nervenzellen zu ersetzen oder zu reparieren. An der Studie nehmen Patienten im Alter von 18 bis 65 Jahren teil, die bereits erste Symptome zeigen. Zunächst wird in der Phase 1b die Sicherheit und Verträglichkeit der Therapie in verschiedenen Dosierungen getestet. Anschließend soll in Phase 2a die höchste noch verträgliche Dosis ermittelt werden. Leslie Thompson, PhD, von der University of California, Irvine, betonte: „Diese klinische Studie ist das Ergebnis jahrelanger Vorarbeiten, wichtiger Sicherheitsstudien und der Zusammenarbeit mit der FDA sowie der Unterstützung durch das California Institute for Regenerative Medicine. Der Start dieser ersten klinischen Studie mit einer Stammzelltherapie bei der Huntington-Krankheit ist ein Meilenstein für die Medizin.“ Sie ergänzte: „Die Betroffenen und ihre Familien sowie die enge Zusammenarbeit zwischen Patienten und Wissenschaftlern haben uns stets inspiriert.“ Die Entwicklung solcher regenerativen Therapien war bisher eine große wissenschaftliche Herausforderung. Dazu gehören die Auswahl der richtigen Therapieziele, die Optimierung der Verabreichung und die Behandlung einer langsam fortschreitenden Erkrankung. Fortschritte im Verständnis der Krankheit ermöglichen nun erste klinische Tests. Da die Studie erst kürzlich begonnen hat, liegt der Fokus zunächst auf der Sicherheit. Zusätzlich werden erste Hinweise gesammelt, ob die Therapie den Krankheitsverlauf beeinflussen könnte. „Das erste Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit zu bestätigen. Wenn sich in zukünftigen Studien zeigt, dass eine einmalige Stammzelltherapie den Krankheitsverlauf verlangsamen kann, hätte das große Bedeutung für Menschen mit Huntington-Krankheit. Aber solche Fragen können nur durch sorgfältige klinische Prüfungen beantwortet werden“, so Thompson.
