Die Bayer AG und ihre hundertprozentige Tochtergesellschaft BlueRock Therapeutics LP haben den Abschluss der Patientenrekrutierung für ihre offene Phase-1-Studie (Ph1) mit aus pluripotenten Stammzellen gewonnenen dopaminergen Neuronen bei Menschen mit Parkinson-Krankheit bekannt gegeben. Das Ziel der klinischen Ph1-Studie ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit von BRT-DA01 bei Menschen mit Parkinson-Krankheit zu untersuchen.
Patienten mit Parkinson-Krankheit sind mit lebensverändernden Herausforderungen und Unsicherheiten konfrontiert, die von den derzeitigen Behandlungen nicht angegangen werden. Wir freuen uns, dass die Rekrutierung für unsere klinische Phase-1-Studie abgeschlossen ist und glauben, dass dies ein entscheidender nächster Schritt zur Entwicklung einer neuartigen Zelltherapie ist, die das Potenzial hat, die Behandlungslandschaft für diese verheerende Krankheit zu verändern,
sagte Ahmed Enayetallah, M.D., Ph.D., Senior Vice President, Clinical Development, BlueRock Therapeutics.
Da es sich um eine erste Studie am Menschen handelt, ist das Sicherheitsprofil in diesem frühen Stadium der Entwicklung von größter Bedeutung. In die Studie werden bis zu 12 Teilnehmer an Standorten in den Vereinigten Staaten aufgenommen.
Über die Phase-1-Studie BRT-DA01 
Ziel der Phase-1-Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit der BRT-DA01-Transplantation ein Jahr nach der Transplantation. Die sekundären Ziele der Studie bestehen darin, festzustellen, ob das Überleben der transplantierten Zellen und die motorischen Effekte anhalten, sowie die weitere Sicherheit und Verträglichkeit nach zwei Jahren zu bewerten.
Den Probanden werden die Dopamin-erzeugenden Neuronen in ihrem Gehirn unter Vollnarkose in das Putamen transplantiert. Nach dem Eingriff erhalten die Probanden ein Jahr lang Medikamente zur teilweisen Dämpfung ihres Immunsystems (um zu verhindern, dass der Körper die Zellen abstößt). Sicherheit, Verträglichkeit, Nachweis des Überlebens der Zellen (anhand von MRT- und PET-Scans des Gehirns) und Auswirkungen auf die Symptome der Parkinson-Krankheit werden zwei Jahre lang nach der Transplantation untersucht.
Was ist die Parkinson-Krankheit?
Die Parkinson-Krankheit (PD) ist eine neurodegenerative Erkrankung, die Bewegung und Sprache beeinträchtigt. Die Ursache der Parkinson-Krankheit ist nicht bekannt, aber man nimmt an, dass es sich um eine Kombination aus genetischen und umweltbedingten Faktoren handelt. Morbus Parkinson beginnt in der Regel im Alter von 60 Jahren, kann aber auch schon früher auftreten. Zu den Symptomen gehören Zittern, Steifheit, Langsamkeit der Bewegungen und Gleichgewichtsstörungen. Morbus Parkinson schreitet langsam voran und kann mit der Zeit zu Behinderungen führen. Es gibt keine Heilung für Morbus Parkinson, aber es gibt Behandlungen, die helfen können, die Symptome zu kontrollieren.
Bei der Parkinson-Krankheit, von der weltweit etwa einer von tausend Menschen betroffen ist, handelt es sich um eine neurologische Erkrankung, die durch Zittern, Steifheit, Verlangsamung der Bewegungen (Bradykinesie) und Asymmetrie im Ansatz gekennzeichnet ist. Die wichtigsten körperlichen Symptome der Parkinson-Krankheit sind distaler Ruhetremor, Steifheit, Bradykinesie und Asymmetrie beim Auftreten. Depressionen, Demenz und Psychosen sind häufige neuropsychiatrische Probleme im Zusammenhang mit der Parkinson-Krankheit.
Morbus Parkinson beeinträchtigt das Leben der Patienten in vielerlei Hinsicht. Am offensichtlichsten sind die Auswirkungen auf Bewegung und Sprache. Morbus Parkinson kann das Gehen, das Anziehen oder das Essen erschweren. Es kann auch zu Problemen mit dem Denken, dem Gedächtnis und der Stimmung führen. Diese Symptome können es schwierig machen, zu arbeiten, Kontakte zu knüpfen oder sich um sich selbst zu kümmern. Parkinson kann auch isolierend wirken und zu Depressionen führen.
Kann die Parkinson-Krankheit geheilt werden? Was sind die wichtigsten Behandlungsmethoden?
Die Parkinson-Symptome lassen sich zunächst durch eine Reduzierung der Antiparkinson-Medikamente in den Griff bekommen. Der gezielte Einsatz von Psychopharmaka kann notwendig sein. Oft ist die Konsultation eines Facharztes erforderlich.
Es gibt keine Heilung für Morbus Parkinson, aber es gibt Behandlungen, die helfen können, die Symptome zu kontrollieren. BlueRock Therapeutics entwickelt eine neue Zelltherapie für Parkinson, die das Potenzial hat, die Symptome zu verbessern und das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen. Für die klinische Studie der Phase 1 werden derzeit Patienten an mehreren Standorten in den Vereinigten Staaten aufgenommen.
