Ein neuer Bericht des Institute for Clinical and Economic Review (ICER), einer unabhängigen Organisation aus Industrie und Regierung, empfiehlt der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA, die Anforderungen für die beschleunigte Zulassung von Medikamenten zu verschärfen. Zudem soll die FDA ihre Entscheidungen transparenter machen. Der Bericht schlägt vor, dass unabhängige Expertengremien vor einer beschleunigten Zulassung die Vor- und Nachteile der Medikamente prüfen und die Risiken klarer kommunizieren. “Das Ziel der beschleunigten Zulassung war immer, Patienten schneller Zugang zu innovativen Therapien zu ermöglichen”, erklärt ICER-Chefin Sarah Emond. “Es gibt viele Erfolge, bei denen Patienten von diesen Medikamenten profitiert haben. Gleichzeitig gibt es jedoch Probleme wie unklare Regelungen, verzögerte Nachweise durch Folgeuntersuchungen und eingeschränkten Zugang, die die Nutzung einschränken.” Emond betont, dass Patienten, Hersteller, Krankenkassen und Käufer gleichermaßen unzufrieden seien. Die FDA müsse ihre Kontrollen von Folgeuntersuchungen verschärfen und sicherstellen, dass Medikamente mit beschleunigter Zulassung, für die keine ausreichenden Beweise vorliegen, vom Markt genommen werden. Als Beispiel nennt der Bericht das Medikament Exondys 51 von Sarepta Therapeutics gegen Duchenne-Muskeldystrophie. Es wurde 2016 beschleunigt zugelassen, doch Sarepta hat bisher keine ausreichenden Nachweise für seine Wirksamkeit erbracht, während das Medikament weiterhin vermarktet wird. Die beschleunigte Zulassung wurde 1992 eingeführt, um in lebensbedrohlichen Situationen – wie etwa während der AIDS-Epidemie – schneller Medikamente verfügbar zu machen, für die es keine Alternativen gibt. Der Bericht bezieht sich auch auf den Fall des Alzheimer-Medikaments Aduhelm von Biogen, das 2021 beschleunigt zugelassen wurde, aber wegen mangelnder Wirksamkeit bereits nach weniger als drei Jahren vom Markt genommen wurde. Ein Bericht des US-Gesundheitsministeriums aus dem Jahr 2025 kam jedoch zu dem Ergebnis, dass Aduhelm ein Einzelfall war. Bei der Überprüfung von 24 beschleunigt zugelassenen Medikamenten wurden nur zwei weitere Fälle mit Problemen identifiziert: Exondys 51 und das Frühgeburtsmedikament Makena von Covis Pharma. In allen drei Fällen hatte die FDA die Medikamente trotz Bedenken ihrer eigenen Prüfer oder unabhängiger Expertengremien zugelassen. Der National Pharmaceutical Council (NPC), eine Organisation der Pharmaindustrie, widerspricht dem ICER-Bericht. “Die Beweise zeigen, dass die beschleunigte Zulassung insgesamt gut funktioniert und Patienten schneller Zugang zu innovativen Medikamenten ermöglicht”, heißt es in einer Stellungnahme. “Trotz einiger Herausforderungen überwiegen die Vorteile. Jede Reform sollte daher auch die positiven Aspekte des Programms berücksichtigen.”
