Das britische Unternehmen Vertex Pharmaceuticals hat von der britischen Arzneimittelbehörde MHRA die Zulassung erhalten und eine Erstattungsvereinbarung mit dem britischen Gesundheitssystem NHS England für die erweiterte Anwendung des Medikaments Casgevy bei Kindern im Alter von 5 bis unter 12 Jahren mit schwerer Sichelzellkrankheit oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie erhalten. Damit ist Casgevy die erste in Großbritannien zugelassene Gentherapie für Kinder ab 5 Jahren mit diesen Erkrankungen. Die neue Regelung ermöglicht betroffenen Patienten in England den Zugang zu der Behandlung. Vertex betont, dass diese Entscheidung die langjährige Partnerschaft mit dem britischen Gesundheitssystem stärkt, das Casgevy bereits 2023 erstmals zugelassen hatte. Nicola Massey, Geschäftsführerin von Vertex für Großbritannien und Irland, erklärte: „Seit das Vereinigte Königreich 2023 als erstes Land Casgevy zugelassen hat, hat unsere Zusammenarbeit mit dem Gesundheitssystem dazu beigetragen, diese innovative Therapie für Menschen mit Sichelzellkrankheit und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie zugänglich zu machen.“ Sie fügte hinzu: „Die heutige Nachricht unterstreicht unser langfristiges Engagement für diese Patientengruppen und ermöglicht es, dass jüngere Kinder diese innovative Behandlung früher erhalten können.“ Professor Josu de la Fuente, Professor für Praxis an der Imperial College London und Hämatologe am Imperial College Healthcare NHS Trust, ergänzte: „Bei Kindern mit Sichelzellkrankheit oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie beginnen die Komplikationen meist bereits in einem sehr jungen Alter und haben langfristige Folgen.“ Er betonte weiter: „Die heutige Zulassung ist ein wichtiger Fortschritt und gibt betroffenen Kindern und ihren Familien neue Hoffnung. Sie ermöglicht es, jüngere Kinder früher zu behandeln, bevor durch die Krankheit verursachte Komplikationen zu dauerhaften Organschäden führen.“ Vertex arbeitet derzeit mit den Gesundheitsbehörden in Wales, Schottland und Nordirland zusammen, um den Zugang für betroffene Patienten so schnell wie möglich zu erweitern.
