Durchbruch bei Barth-Syndrom: Neue Hoffnung für seltene Krankheiten
Als das Unternehmen Stealth BioTherapeutics im letzten Monat die Zulassung für das Medikament Forzinity zur Behandlung des Barth-Syndroms erhielt, zeigte dies die neue Flexibilität der FDA bei seltenen Krankheiten. Das Barth-Syndrom ist eine extrem seltene und oft tödliche mitochondriale Erkrankung bei Kindern, für die es bisher keine zugelassene Behandlung gab. Die Zulassung könnte ein Vorbild […]
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