Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA möchte ein neues Regelwerk schaffen, das speziell auf die besonderen Herausforderungen bei der Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Krankheiten zugeschnitten ist. Basierend auf früheren Entwürfen, die die Zulassung von Behandlungen für sehr seltene Krankheiten unterstützen sollten, legt die Behörde nun ein optimiertes Rahmenkonzept vor. Dieses berücksichtigt die individuellen Bedürfnisse der Patienten sowie die Besonderheiten der Medikamentenarten, die für kleine Patientengruppen bestimmt sind. Die FDA weist darauf hin, dass bisher nur etwa fünf Prozent aller seltenen Krankheiten in den USA mit zugelassenen Medikamenten behandelt werden können. Deshalb bittet die Behörde die Industrie um Rückmeldung, um das neue Rahmenkonzept weiterzuentwickeln. Dazu könnten neue oder überarbeitete Leitlinien, Änderungen in Vorschriften und internen Abläufen sowie Schulungen für Mitarbeiter gehören. HHS Secretary Robert F. Kennedy, Jr. erklärte dazu: „Amerikaner mit seltenen Krankheiten können es sich nicht leisten, dass das Zulassungssystem jede Krankheit gleich behandelt. Unter Präsident Trump überdenkt die FDA die Medikamentenentwicklung bei seltenen Krankheiten und stellt dabei den Patienten in den Mittelpunkt. Die regulatorischen Anforderungen sollen an die Realität kleiner Patientengruppen angepasst werden. Wir werden unnötige Hürden abbauen, moderne Wissenschaft nutzen und vielversprechende Behandlungen beschleunigen – immer unter Einhaltung der strengen FDA-Standards.“ Das neue Rahmenkonzept der FDA hat folgende Ziele: Es soll mehr Klarheit, Konsistenz und Vorhersehbarkeit in der regulatorischen Entscheidungsfindung schaffen, indem maßgeschneiderte Leitlinien und transparente Kommunikation genutzt werden. Die Stimme der Patienten soll frühzeitig und an klar definierten Meilensteinen in den Entwicklungs- und Prüfprozess eingebunden werden. Externe Expertise soll stärker genutzt werden, um die regulatorische Prüfung individuell anzupassen. Gemeinsame Ressourcen, umfassende Schulungen und der Aufbau von Fachwissen zur Entwicklung und Prüfung von Medikamenten gegen seltene Krankheiten sollen gefördert werden. Risikobasierte Ansätze, insbesondere bei der Prüfung von Chemie, Herstellung und Kontrollen sowie bei Vorabinspektionen, sollen verstärkt werden. Innovative wissenschaftliche Methoden und moderne statistische Ansätze sollen in der Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Krankheiten gefördert werden. Amy Comstock Rick, Direktorin des Hubs, ergänzte: „Patienten mit seltenen Krankheiten und ihre Familien verdienen ein Zulassungssystem, das die Einzigartigkeit jeder Krankheit berücksichtigt und gleichzeitig die strengen Standards der FDA aufrechterhält. Ein mutiger Plan, das Rahmenkonzept für die Medikamentenentwicklung bei seltenen Krankheiten neu zu denken und dabei wichtige Erkenntnisse und Meilensteine zu nutzen, ist notwendig, um dieser Herausforderung gerecht zu werden. Dieses neue Rahmenkonzept wird sowohl für Antragsteller als auch für Patienten mehr Konsistenz und Vorhersehbarkeit schaffen.“ Bereits im Mai hatte die britische Arzneimittelbehörde MHRA einen ähnlichen Vorschlag für ein neues Rahmenkonzept zur Entwicklung von Therapien gegen seltene Krankheiten vorgestellt.
