Das US-amerikanische Unternehmen Kyowa Kirin hat von der FDA eine Genehmigung für eine aktualisierte Dosierungsempfehlung des Medikaments Crysvita® (Wirkstoff: Burosumab-twza) erhalten. Dieses Medikament wird nun auch für erwachsene Patienten mit X-chromosomaler hypophosphatämischer Rachitis (XLH) in einer flexibleren Dosierung angeboten. XLH ist eine seltene, fortschreitende Erbkrankheit, die sowohl Kinder als auch Erwachsene betrifft. Sie führt zu Störungen im Phosphatstoffwechsel, einem Mineralstoff, der für die Knochengesundheit essenziell ist. Durch die Erkrankung wird zu wenig Phosphat im Körper zurückgehalten, was zu Knochenschwäche, Schmerzen und anderen gesundheitlichen Problemen führt. Crysvita® ist ein speziell entwickeltes Medikament, das gezielt den Botenstoff FGF23 (Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23) hemmt – dieser ist bei XLH überaktiv und stört den Phosphathaushalt. Durch die Blockade von FGF23 kann der Körper wieder mehr Phosphat über die Nieren zurückgewinnen und den Spiegel von aktivem Vitamin D erhöhen, was die Knochengesundheit verbessert. Bisher wurde Crysvita® in einer festen Dosierung alle vier Wochen verabreicht. Mit der neuen Dosierungsoption können Ärzt:innen die Therapie nun individueller anpassen: Falls der Phosphatspiegel im Blut nach der Anfangsbehandlung zu niedrig bleibt, kann die Dosis auf 0,5 mg pro Kilogramm Körpergewicht erhöht werden – maximal jedoch 90 mg – und alle zwei Wochen verabreicht werden. Sollte nach vier Wochen noch keine ausreichende Wirkung eintreten, kann die Dosis weiter auf 1 mg pro Kilogramm alle zwei Wochen gesteigert werden, ebenfalls begrenzt auf maximal 90 mg. Diese Anpassung ermöglicht eine bessere Behandlung von XLH-Patient:innen, deren Phosphatspiegel sich trotz der Standardtherapie nicht normalisieren. Crysvita® ist in den USA bereits für die Behandlung von XLH bei Erwachsenen und Kindern ab sechs Monaten zugelassen. Richard Wilson, Senior Vice President und Leiter des Bereichs Seltene Erkrankungen bei Kyowa Kirin, betont: „Unser Ziel ist es, Lösungen zu entwickeln, die das Leben von Menschen mit XLH spürbar verbessern. Als einzig zugelassenes Medikament gegen XLH spielt Crysvita® eine zentrale Rolle in der Therapie. Mit der neuen Dosierungsflexibilität können Ärzt:innen die Behandlung noch besser auf die Bedürfnisse der Patient:innen abstimmen, um langfristig normale Phosphatwerte im Blut zu erreichen.“
