Die Unternehmen Neuraxpharm und Minoryx haben bekannt gegeben, dass die Europäische Kommission die bedingte Zulassung für das Medikament Nezglyal erteilt hat. Nezglyal ist zugelassen zur Behandlung von Jungen im Alter von 2 bis 12 Jahren mit einer bestimmten Form der zerebralen Adrenoleukodystrophie (cALD), einer sehr aggressiven neurodegenerativen Erkrankung. Die Zulassung gilt für Kinder, bei denen in der Bildgebung (MRT) noch keine Entzündungsherde im Gehirn (Gd-negative Läsionen) nachweisbar sind. Es handelt sich um die erste medikamentöse Therapie, die in der Europäischen Union für diese schwere Erkrankung zugelassen wurde. Bislang gab es keine Möglichkeit, durch Medikamente frühzeitig in den Krankheitsverlauf einzugreifen. Für fortgeschrittene Fälle stehen zwar invasive Behandlungen wie die Stammzelltransplantation zur Verfügung, diese sind jedoch von einem passenden Spender abhängig und können nur in einem sehr engen Zeitfenster durchgeführt werden.
Dr. Caroline Sevin vom CRMR LeukoFrance am Hôpital du Kremlin Bicêtre in Frankreich erklärt dazu: *„Bei der kindlichen cALD ist die Neurodegeneration unumkehrbar. Deshalb ist es entscheidend, den Krankheitsverlauf früh zu stoppen, idealerweise bevor Symptome auftreten oder Anzeichen einer Neuroentzündung sichtbar werden. Bisher gab es keine medikamentösen Behandlungsoptionen für eine frühe Intervention. Heute haben wir erstmals ein Medikament, das genau das ermöglicht. Das ist ein großer Fortschritt in der Behandlung der cALD.“*
Dr. Jörg Thomas Dierks, CEO von Neuraxpharm, betont: *„Die cALD ist eine schnell fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die das Leben der Patienten und ihrer Familien schwer belastet. Sie unterstreicht die dringende Notwendigkeit von Therapien, die den Krankheitsverlauf stoppen oder verlangsamen und die Lebensqualität verbessern können.“*
Marc Martinell, CEO von Minoryx, ergänzt: *„Diese Zulassung ist ein bedeutender Meilenstein für die cALD-Gemeinschaft und würdigt jahrelange bahnbrechende Forschung sowie die enge Zusammenarbeit zwischen Ärzten und Patientenorganisationen. Wir sind sehr dankbar für deren kontinuierliche Unterstützung. Unsere Entwicklungsarbeit geht weiter, um weitere Daten zu sammeln und die Zulassung auf weitere seltene Erkrankungen auszuweiten.“*
Die zerebrale Adrenoleukodystrophie (cALD) führt durch entzündliche Entmarkungen im Gehirn zu einem schnellen neurologischen Verfall und endet innerhalb von drei bis vier Jahren tödlich. Sie ist die schwerste Form der X-chromosomal vererbten Adrenoleukodystrophie, die bei etwa 6 bis 8 von 100.000 Neugeborenen auftritt.
Nezglyal ist ein einmal täglich einzunehmendes Medikament, das gezielt bestimmte Rezeptoren (PPAR gamma) aktiviert und so die Entzündung und den fortschreitenden Nervenzellverlust hemmen soll. Die Zulassung gilt für alle 27 EU-Mitgliedstaaten sowie für Norwegen, Island und Liechtenstein. Neuraxpharm wird das Medikament in Europa vermarkten, wobei die erste Markteinführung in Deutschland bis Ende 2026 erwartet wird. Weitere Länder folgen nach Abschluss der Verhandlungen zur Kostenerstattung.
Parallel arbeitet Neuraxpharm an weiteren Studien: Die Phase-3-Studie CALYX2 untersucht Nezglyal bei erwachsenen männlichen cALD-Patienten, und die Phase-2a-Studie TREE3 testet das Medikament bei Kindern mit Rett-Syndrom. Erste Ergebnisse werden für Anfang 2028 bzw. Ende 2026 erwartet.
