Das Unternehmen HepaRegeniX hat vom US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA den sogenannten Orphan-Drug-Status für das Medikament Darizmetinib erhalten. Dieser Status gilt für die Vorbeugung von Leberversagen nach einer Leberteilentfernung (post-hepatectomy liver failure). Darizmetinib ist ein spezieller Hemmstoff des Enzyms MKK4, das eine wichtige Rolle bei der Regeneration der Leber spielt. Das Ziel ist es, die natürliche Fähigkeit der Leber zur Regeneration zu beschleunigen und zu verbessern – sowohl bei gesunden als auch bei bereits erkrankten Lebergeweben. Nach einer großen Leberoperation kann die verbleibende Leber manchmal nicht ausreichend nachwachsen, um ihre lebenswichtigen Funktionen aufrechtzuerhalten. Hier soll Darizmetinib helfen. Linda Greenbaum, Chief Medical Officer von HepaRegeniX, erklärt: „Das Leberversagen nach einer Leberteilentfernung ist eine ernsthafte und potenziell lebensbedrohliche Komplikation. Es kann die Genesung der Patienten nach einer umfangreichen Operation stark beeinträchtigen.“ Sie betont, dass Darizmetinib entwickelt wurde, um genau diese Regenerationsfähigkeit der Leber zu stärken und so die Erholung der Patienten zu unterstützen. Elias Papatheodorou, Chief Executive Officer von HepaRegeniX, ergänzt: „Die Vergabe des Orphan-Drug-Status ist ein wichtiger Meilenstein für unser Unternehmen. Er zeigt, dass wir auf dem richtigen Weg sind und unterstützt die weitere Entwicklung von Darizmetinib für Patienten, die sich einer Leberteilentfernung unterziehen müssen.“ Zudem unterstreicht er, dass dieser Status die Zusammenarbeit mit der FDA erleichtert und das Ziel verfolgt, den Betroffenen eine neue Behandlungsmöglichkeit zu bieten. Die Orphan-Drug-Designation wurde vergeben, nachdem der erste Teil einer klinischen Studie (Phase Ib/IIa) abgeschlossen wurde. Diese zeigte, dass Darizmetinib gut verträglich ist und einen günstigen Wirkstoffspiegel im Körper bei Patienten nach kleinen Leberoperationen erreicht. Der zweite Teil der Studie soll im dritten Quartal 2026 starten und die Sicherheit sowie die Verstoffwechslung des Medikaments bei Patienten nach großen Leberoperationen untersuchen. Der Orphan-Drug-Status wird vom FDA an Medikamente für seltene Erkrankungen vergeben, die weniger als 200.000 Menschen in den USA betreffen. Unternehmen, die diesen Status erhalten, profitieren von steuerlichen Vergünstigungen für klinische Studien, sind von bestimmten Gebühren befreit und erhalten Unterstützung durch die Behörde während der Entwicklung. Wird das Medikament später zugelassen, erhält der Hersteller für sieben Jahre eine marktbezogene Exklusivität in den USA für die entsprechende Indikation.
