Das spanische Pharmaunternehmen Connecta Therapeutics hat mit einer klinischen Phase-IIa-Studie zu dem neuartigen Wirkstoff CTH120 bei erwachsenen Männern mit Fragilem-X-Syndrom begonnen. CTH120 ist ein kleines Molekül, das gezielt den sogenannten TrkB-Rezeptor beeinflusst. Dieser Rezeptor spielt eine zentrale Rolle für die Neuroplastizität – also die Fähigkeit des Gehirns, sich anzupassen und zu verändern. Beim Fragilen-X-Syndrom ist diese Fähigkeit gestört, was zu Entwicklungsstörungen und geistiger Behinderung führen kann. Das Syndrom ist die häufigste vererbte Ursache für eine geistige Behinderung und betrifft etwa 3 von 10.000 Menschen.
Jordi Fàbrega, Mitgründer und CEO von Connecta Therapeutics, erklärte: „Der Beginn dieser Phase-IIa-Studie ist ein wichtiger Meilenstein für unser Unternehmen. Basierend auf den vielversprechenden Ergebnissen der vorherigen Sicherheitsstudie (Phase I) soll diese Untersuchung nun die Sicherheit und Verträglichkeit von CTH120 weiter überprüfen. Gleichzeitig wollen wir herausfinden, ob der Wirkstoff die gestörten Signalwege im Gehirn von Patienten mit Fragilem-X-Syndrom verbessern kann.“
In der randomisierten, doppelblinden und placebokontrollierten Studie werden 30 erwachsene Männer im Alter von 18 bis 45 Jahren untersucht. Die Teilnehmer erhalten entweder zweimal täglich den Wirkstoff CTH120 oder ein Placebo. Hauptziel der Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit des Medikaments zu bewerten. Als sekundäre Ziele werden die Aufnahme des Wirkstoffs im Körper (Pharmakokinetik) sowie mögliche therapeutische Effekte untersucht. Die Teilnehmer werden im Verhältnis 1:1 auf die beiden Gruppen verteilt.
Dr. Rafael de la Torre Fornell, leitender Prüfarzt und Studienkoordinator am Hospital del Mar Research Institute in Barcelona, betonte: „Das Fragile-X-Syndrom hat schwerwiegende Auswirkungen auf die kognitiven und Verhaltensfunktionen. Es beeinträchtigt nicht nur die Lebensqualität der Betroffenen, sondern auch die ihrer Familien.
Bisher gibt es keine zugelassenen Therapien, die die Krankheit selbst behandeln können. Diese Phase-IIa-Studie bietet die Chance, einen vielversprechenden neuen Wirkmechanismus zu testen und das Verständnis für diese lebenslange Erkrankung zu vertiefen.“
Die Studie wird am Hospital del Mar Research Institute in Barcelona und am Parc Taulí Research and Innovation Institute in Sabadell durchgeführt. Unter der Leitung von Mara Dierssen vom Centre for Genomic Regulation wird die Studie auch zur Erforschung von Biomarkern beitragen.
Die Studie wurde von der spanischen Arzneimittelbehörde (Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios) genehmigt und wird vom spanischen Ministerium für Wissenschaft, Innovation und Universitäten sowie vom EU-Programm NextGeneration EU finanziert.
