Das britische Gesundheitsinstitut NICE hat eine neue Therapie für Erwachsene mit unbehandeltem Multiplen Myelom zugelassen, die keinen Stammzelltransplantationen unterzogen werden können. Dabei handelt es sich um die Kombination aus den Wirkstoffen Daratumumab, Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (abgekürzt D-VRd). Diese Behandlung ist die einzige zugelassene subkutane (unter die Haut gespritzte) Antikörper-Kombinationstherapie für die erste Behandlungsphase in Großbritannien. Sie wird für Patienten in England und Wales verfügbar sein, die für eine Stammzelltransplantation nicht geeignet sind. Multiples Myelom betrifft etwa 33.000 Menschen im Vereinigten Königreich und ist bisher nicht heilbar. Mit jedem Rückfall wird die Krankheit schwerer behandelbar, weshalb Ärzte die Bedeutung einer wirksamen Erstbehandlung betonen – besonders für die zwei Drittel der neu diagnostizierten Patienten, die keinen Transplantationen unterzogen werden können. Caroline Donoghue, Access Manager bei Myeloma UK, erklärte: „Das ist eine fantastische Nachricht und ein hart erkämpfter Erfolg für Patienten, die sich von der ursprünglichen NICE-Entscheidung, D-VRd nicht zu genehmigen, im Stich gelassen fühlten. Wir haben uns intensiv dafür eingesetzt, dass NICE die Entscheidung überdenkt, und sind begeistert, dass sie nun eine Einführung im NHS unterstützen. Wir wissen, wie verheerend eine Myelom-Diagnose sein kann, und neu diagnostizierte Patienten verdienen es, von Anfang an so viele Behandlungsmöglichkeiten wie möglich zu haben. Das kann bedeuten, dass weniger Zeit im Krankenhaus verbracht werden muss – für Patienten und ihre Familien. Wir können nicht genug betonen, was das für ihre Lebensqualität bedeutet. Bis wir eine Heilung haben, ist es absolut entscheidend, dass Menschen mit Myelom die Behandlung erhalten, die sie brauchen, sobald sie diagnostiziert werden.“ Professor Supratik Basu, Hämatologe am Royal Wolverhampton NHS Trust und der Universität Wolverhampton, fügte hinzu: „Bortezomib ist eine bekannte Therapie, und seine Hinzufügung zur Kombination aus Daratumumab, Lenalidomid und Dexamethason ist ein großartiges Beispiel dafür, wie eine kleine Änderung einen großen Einfluss haben kann. Als stolzer Prüfarzt der CEPHEUS-Studie in Wolverhampton habe ich selbst erlebt, wie wichtig es ist, dass Patienten mit Myelom, die nicht für eine Transplantation geeignet sind – und damit die Mehrheit der Betroffenen darstellen –, in der ersten Behandlungsphase so viele Therapieoptionen wie möglich zur Verfügung haben.“ Die Empfehlung von NICE basiert auf der Phase-3-Studie CEPHEUS, die zeigte, dass nach einer durchschnittlichen Beobachtungszeit von 58,7 Monaten 60,9 % der Patienten, die D-VRd erhielten, keine nachweisbaren Krebszellen mehr im Körper hatten. Bei der Vergleichsgruppe, die nur die Dreierkombination ohne Bortezomib erhielt, waren es 39,4 %. Nina Pinwill, UK-Direktorin für strategischen Zugang, Preisgestaltung und Operations bei Johnson & Johnson, sagte: „Wir freuen uns sehr, dass D-VRd nun für geeignete Patienten mit Multiplen Myelom, die keinen Stammzelltransplantationen unterzogen werden können, im NHS verfügbar ist. Johnson & Johnsons langjährige Expertise in der Myelom-Therapie zeigt uns, wie wichtig es ist, dass Patienten in der ersten Behandlungsphase so viele Optionen wie möglich haben. Ich möchte allen danken, die an diesem Bewertungsprozess beteiligt waren und dazu beigetragen haben, dieses positive Ergebnis zu erreichen. Ich hoffe, dass die Nachricht für die Patientengemeinschaft und ihre Angehörigen eine große Erleichterung bedeutet.“
