Das Unternehmen Capricor Therapeutics hat gegen seinen US-amerikanischen Partner NS Pharma und dessen Mutterkonzern Nippon Shinyaku eine Klage eingereicht. Der Grund: NS Pharma soll sich nicht ausreichend auf die Markteinführung des Medikaments Deramiocel vorbereitet haben – ein Mittel zur Behandlung der seltenen Muskelerkrankung Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Klage wurde beim Superior Court of New Jersey eingereicht. Capricor wirft dem Partner vor, die Vorbereitungen nach einer Ablehnung durch die US-Arzneimittelbehörde FDA im Juli letzten Jahres komplett eingestellt zu haben. Damals erhielt das Medikament einen sogenannten „Complete Response Letter“ (CRL), eine Ablehnung mit der Aufforderung zu weiteren Daten oder Änderungen. Capricor möchte nun per Gerichtsbeschluss wieder die alleinigen Vermarktungsrechte in den USA zurückerhalten.
Capricor-Chefin Linda Marbán, Ph.D., betont, dass sie seit fast 20 Jahren an der Entwicklung des Medikaments arbeite, um Jungen mit DMD zu helfen. Sie zeigt sich tief besorgt über die Verzögerungen und die Untätigkeit von NS Pharma. „Ich weiß, was jeder zusätzliche Monat Verzögerung für diese Jungen bedeutet, weil ich weiß, was in ihren Muskeln passiert, wenn sie nicht behandelt werden können“, so Marbán. Seit der Klageankündigung am Donnerstag sind die Aktien von Capricor um 13 % und die von Nippon Shinyaku um 15 % gefallen.
Ein weiteres Problem ist die Preispolitik: Das zwischen Capricor und NS Pharma geschlossene Lizenzabkommen enthält laut Capricor eine „Preisgestaltungslücke“. Dadurch könnten Patienten, die über Medicare, Medicaid oder private Krankenversicherungen versichert sind, keinen Zugang zu der Therapie erhalten. Capricor erklärt, dass NS Pharma sich geweigert habe, eine Lösung für dieses Problem zu finden.
NS Pharma und Nippon Shinyaku widersprechen den Vorwürfen in einer gemeinsamen Stellungnahme. Sie betonen, dass sie alles Notwendige tun, um nach einer möglichen Zulassung die Behandlung von DMD-Patienten zu ermöglichen. „Wir sind zuversichtlich, dass beide Unternehmen angemessen und ernsthaft auf eine Zulassung hingearbeitet haben“, heißt es in der Stellungnahme. Gleichzeitig bieten sie Capricor an, in Gespräche einzutreten, um den Wert des Medikaments CAP-1002 (Deramiocel) zu maximieren.
Hintergrund der Auseinandersetzung ist auch ein Missverständnis bei der ursprünglichen Preisgestaltung. Capricor und NS Pharma hätten bei Vertragsabschluss nicht erkannt, dass die vereinbarte Preisspanne für das Medikament nicht tragbar ist. Capricor erklärt, dass weder das Unternehmen noch der Vertriebspartner das Medikament zu einem Preis anbieten könnten, der unter den Herstellungskosten liege.
Zusätzliche Kontroversen gab es bei der Zulassung von Deramiocel durch die FDA. Nach der ersten Ablehnung im Juli letzten Jahres überraschte die FDA Capricor mit der Nachricht, dass die Phase-2-Studie allein nicht ausreiche, um eine Zulassung zu unterstützen – obwohl Capricor und die FDA zuvor eine andere Einschätzung besprochen hatten. Neun Monate später teilte die FDA jedoch mit, dass sie die Ablehnung zurückgenommen habe und das Medikament neu bewertet. Ein neuer Termin für eine Entscheidung (PDUFA-Datum) ist der 22. August. Diese Kehrtwende der FDA passt in ein Muster, das unter ihrem ehemaligen Leiter Vinay Prasad, M.D., zu beobachten war. Prasad hatte in der Vergangenheit mehrere Ablehnungen für Therapien gegen seltene Erkrankungen ausgesprochen, was bei den betroffenen Unternehmen für Überraschung sorgte. Ein öffentlicher Streit mit dem Gentherapie-Entwickler uniQure könnte zu Prasads Rücktritt beigetragen haben.
