Die aktuelle Situation bei der FDA (U.S. Food and Drug Administration) ist beispiellos, was die Tiefe und Breite ihrer Politisierung angeht, sagt Genevieve Kanter, Ökonomin und Associate Professor für Public Policy an der University of Southern California. Während jede Regierung ernanntes Personal nutzt, um ideologische Ziele bei der Behörde zu erreichen, hat der vollständige Personalwechsel, die Überarbeitung von Expertenpanels und die Anpassung von Prüfprozessen dies auf ein neues Niveau gehoben, so Kanter. Zum Beispiel hat das vom Commissioner eingeführte National Priority Voucher-Programm Bedenken hinsichtlich der Transparenz und der Kriterien für die Auswahl der Empfänger aufgeworfen. So erhielten Eli Lilly und Novo Nordisk Vouchers, nachdem sie angekündigt hatten, die Preise für ihre Adipositas-Medikamente zu senken. Die FDA hat zudem zwei Arzneimittelprüfungen aufgrund von Sicherheits- und Wirksamkeitsbedenken verschoben. “Ich mache mir Sorgen um die Qualität der Arzneimittel, die in den USA zugelassen werden, und ich befürchte, dass mehr Anstrengungen in Lobbyarbeit oder Patronage statt in die Entwicklung fließen. Das ist eine schlechte und ineffiziente Nutzung von Ressourcen”, sagt Kanter. Die Nutzung regulatorischer Entscheidungen als politische Währung könnte die kurz- und langfristige Relevanz der FDA tiefgreifend beeinflussen, so Kanter. Hier erklärt sie die wichtigsten Bedenken nach einem Jahr zunehmender Politisierung der Behörde, die Unsicherheit, die dies bei Arzneimittelherstellern und Patienten schafft, und welche Korrekturen ihrer Meinung nach die FDA auf einen besseren Weg bringen würden. Dieses Interview wurde aus Gründen der Kürze und des Stils bearbeitet. PHARMAVOICE: Welche kurzfristigen Auswirkungen bei der FDA haben Sie im letzten Jahr am meisten beunruhigt? GENEVIEVE KANTER: Mir fallen sofort die Personalabbau-Maßnahmen in der Regierung und speziell bei der FDA ein – sowohl unfreiwillige Trennungen als auch vorzeitige Renteneintritte. Das ist die erste, unmittelbarste Auswirkung auf das institutionelle Fachwissen, das sowohl die Art und Weise, wie Dinge erledigt werden, als auch das spezifische Wissen über Arzneimittel und Forschungsdesigns umfasst. Zweitens die Politisierung des Prüfprozesses, die wir bei politischen Ernennungen in Positionen sehen, die zuvor von Beamten besetzt waren. Was wir in der ersten Trump-Administration nicht gesehen haben, aber jetzt sehen, ist die Politisierung von Produktzulassungen und -prüfungen, was sehr problematisch ist. Das spiegelt sich im National Priority Voucher-Programm des Commissioners wider, wo wir Voucher-Empfänger gesehen haben, die sich überhaupt nicht beworben hatten. Es ist unklar, welche Kriterien gelten, außer dass sie bestimmte allgemeine Kriterien erfüllen. Drittens das Netzwerk externer Expertise, bei dem Beratungsausschüsse durch Panels ersetzt werden, die sich nicht an Leitlinien oder Vorschriften zu Interessenkonflikten halten müssen. Diese Politisierung geht in beide Richtungen, und was wir jetzt sehen, ist teilweise eine Reaktion auf die Prioritäten der Biden-Regierung bei der Behörde. Können Sie etwas Licht darauf werfen, wie sich der aktuelle politische Wandel von früheren unterscheidet? Ich gehöre zu denen, die auch während der Biden-Regierung Politisierung gesehen haben, insbesondere bei Teilen des COVID-Impfstoff-Rollouts und wie sie damit umgegangen sind. Es gibt Politisierung allein dadurch, dass der Leiter der Behörde und der Leiter des HHS politische Ernennungen sind. Wo es anders ist, wenn ich es als Akademiker betrachte, ist, dass wir eine größere Tiefe politischer Ernannter sehen, was zu ideologischen Verzerrungen führt. Jede Regierung bringt Veränderungen mit sich und setzt ihren einzigartigen Stempel auf die Behörden, um verschiedene Prioritäten umzusetzen, aber die meisten FDA-Beobachter sind sich einig, dass dies in einem viel größeren Ausmaß geschieht, als wir es in der jüngeren Vergangenheit gesehen haben, einschließlich während der ersten Trump-Regierung. Das sind die Positionen, in denen man beides haben kann, Karrierebeamte mit Expertise ernennen. Natürlich sind Zentrumsleiter eine davon. Aus historischer Sicht gibt es einen Zeitpunkt, an dem Veränderungen bei der FDA so grundlegend waren? Mir fällt nichts ein. Es ist beispiellos und zu früh, um zu sagen, ob Ernennungen wie die von FDA-Kommissar Dr. Marty Makary oder CBER-Direktor Dr. Vinay Prasad in der Lage sind, von iconoklastischen Außenseitern zu effektiven Bürokraten zu werden, und ich weiß nicht, ob sie das können. In einem Jahr haben sie den iconoklastischen Teil gemacht und so viele Veränderungen eingeführt, was die Arbeitsweise dieser Regierung ist, und wir könnten erst historisch die Auswirkungen davon sehen. Als spezifisches Beispiel, was beunruhigt Sie am Voucher-Programm? Ich bin sicher nicht die Einzige, die vom CNPV-Programm beunruhigt ist. Es verspricht Prüfungen in einer Geschwindigkeit, die wir noch nie gesehen haben, und das Personal ist nicht dafür gerüstet. Es ist schwer zu sehen, wie wir die gleichen Kriterien, die wir historisch gesehen haben, in nur einem oder zwei Monaten erreichen können. Und dann sind die willkürlichen Bedingungen, die mit den Vouchern verbunden sind, nicht auf unmet needs zurückzuführen, sondern mit Faktoren wie inländischer Produktion und Versprechen von niedrigeren Preisen verbunden. Nicht zu wissen, wie Empfänger ausgewählt werden, ist problematisch für die Festlegung eines Zulassungsstandards. Ich bin überrascht, dass es noch keine Klagen wegen dieses Programms gegeben hat, aber ich denke, das ist das einzige, was als zuverlässiges Gegengewicht zu solchen Programmen dienen könnte. Welche Korrekturen würden Sie beruhigen, was die Richtung angeht, in die sich die FDA bewegt? Die größte wäre die Einstellung oder Wiederanstellung von Personal. Entscheidungen von schlechter Qualität entstehen durch Personalmangel, besonders wenn man gegen PDUFA-Fristen kämpft. Und ich würde gerne Leitlinien sehen, die nach den Pressemitteilungen und Kommentaren folgen, damit die Leute etwas haben, mit dem sie arbeiten können. Größere Sicherheit und bessere Kodifizierung von Programmen, die ich nicht alle für schlecht halte. Die Veröffentlichung von Complete Response Letters zum Beispiel ist insgesamt eine gute Sache. Es gibt auch etwas Interessantes an dem vorgeschlagenen Plausible Mechanism Pathway. Aber wir müssen die Leitlinien und Kriterien sehen, damit die Unternehmen größere Sicherheit haben. Langfristig, welche Auswirkungen erwarten Sie, dass diese Veränderungen für die Biopharma-Industrie in den USA und ihre Position auf der globalen Bühne haben werden? Dies ist ein entscheidender Moment, über den Experten wie der ehemalige FDA-Kommissar Dr. Scott Gottlieb gesprochen haben. Wie viel Schaden können diese Hürden in den nächsten drei Jahren anrichten? Es könnte die USA zurückwerfen, während die Unternehmen abwarten, was passiert. Ich mache mir Sorgen um die Qualität der Arzneimittel, die in den USA zugelassen werden, und ich befürchte, dass mehr Anstrengungen in Lobbyarbeit oder Patronage statt in die Entwicklung fließen. Das ist eine schlechte und ineffiziente Nutzung von Ressourcen. Was steht auf dem Spiel in Bezug auf das öffentliche Vertrauen in die FDA als Institution, und was wäre nötig, um es wieder aufzubauen? Zu den nachhaltigsten Auswirkungen – leider dauerhaften Auswirkungen – gehört der Schaden am öffentlichen Vertrauen. Der Schaden, der in drei oder vier Jahren entsteht, ist so schwer wieder gutzumachen, und es ist eine große Sorge für mich, wie politisch die Entscheidungen der FDA werden. Was sie tun können, ist, sehr explizit die Kriterien dieser neuen Pläne zu nennen, von denen einige gute Ideen sind, wie der seltene Krankheitsweg. Und wenn die Patienten beginnen, beschleunigte Zulassungen für Arzneimittel zu sehen, die der Gemeinschaft helfen, kann das eine Quelle für erhöhtes öffentliches Vertrauen sein, selbst mitten in Instabilität und Unsicherheit.
