Das Pharmaunternehmen Entera Bio hat bekannt gegeben, dass vorläufige Ergebnisse aus einer Studie der Phase 2 zu dem neuen Medikament EB613 auf der Jährlichen Konferenz der Amerikanischen Gesellschaft für Knochen- und Mineralstoffforschung (ASBMR) 2026 in Boston vorgestellt werden. Die Daten wurden als eine der höchsten bewerteten Posterpräsentationen ausgewählt, was die Bedeutung der Ergebnisse unterstreicht. EB613 […]

Die NHS England hat beschlossen, verzögert freisetzendes Mercaptamin-Bitartrat für die routinemäßige Behandlung von berechtigten Patienten ab einem Jahr mit nephropathischer Zystinose zu empfehlen. Diese Entscheidung ermöglicht den Zugang zu einer zusätzlichen Therapie, die den Cystin-Spiegel im Körper senkt und nur zweimal täglich eingenommen werden muss – im Gegensatz zur bisherigen Behandlung mit der sofort freisetzenden

Das Pharmaunternehmen Oblenio hat mit der ersten klinischen Studie (Phase 1a) des neuen Medikaments LBL-051 begonnen. LBL-051 ist ein spezielles Medikament, das gezielt bestimmte Abwehrzellen des Immunsystems (B-Zellen und Plasmazellen) angreift. Es richtet sich an Menschen mit schweren Autoimmunerkrankungen, deren Krankheit trotz bisheriger Behandlungen nicht besser wird. Das Ziel von LBL-051 ist es, das Immunsystem

Das Pharmaunternehmen Johnson & Johnson hat vielversprechende Zwischenergebnisse aus der Phase-3-Studie MonumenTAL-6 bekannt gegeben. In dieser Studie wurden zwei Medikamente – TECVAYLI und TALVEY – sowohl in Kombination als auch einzeln in Kombination mit Pomalidomid bei erwachsenen Patienten mit wiederkehrendem oder behandlungsresistentem Multiplen Myelom getestet. Im Vergleich zu herkömmlichen Therapieoptionen zeigten beide Behandlungsansätze deutliche Verbesserungen:

Das Unternehmen Atsena Therapeutics hat von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) den Status als „Orphan Drug“ für zwei seiner Gentherapie-Kandidaten erhalten: ATSN-101 für die Behandlung der Leber’schen kongenitalen Amaurose Typ 1 und ATSN-201 für die X-chromosomale Retinoschisis. Dieser Status bedeutet, dass die Therapien für seltene, schwere oder chronisch schwächende Erkrankungen entwickelt werden und bietet dem Unternehmen

Das Pharmaunternehmen R1 Therapeutics hat die erste Patientin oder den ersten Patienten in eine weltweite Phase-2b-Studie für das Medikament AP306 eingeschlossen. AP306 ist ein neuartiger Wirkstoff, der als erste Therapie dieser Art die Phosphataufnahme im Darm hemmt. Es wird als alleinige Behandlung bei Dialyse-Patienten mit chronischer Nierenerkrankung eingesetzt, die an Hyperphosphatämie leiden – also zu