BioMarin Pharmaceutical hat eine Vereinbarung zur Übernahme des Biotech-Unternehmens Amicus Therapeutics für 4,8 Milliarden Dollar getroffen. Damit erweitert BioMarin sein Portfolio um drei zugelassene oder späte Therapien gegen Lysosomale Speicherstörungen. BioMarin wird alle Aktien von Amicus für insgesamt 4,8 Milliarden Dollar in bar erwerben. Der Deal entspricht einem Aufschlag von 33% auf den Aktienkurs von Amicus vom 18. Dezember, der bei 10,89 Dollar schloss. BioMarins Aktien stiegen nach der Übernahme um 17,71%, von 51,95 Dollar am 18. Dezember auf 61,15 Dollar am 19. Dezember. Dieser Milliarden-Deal, der der größte in der Geschichte von BioMarin ist, gibt dem Pharma-Unternehmen die Rechte an Amicus’ Therapie gegen die Fabry-Krankheit, Galafold (Migalastat), die seit 2018 auf dem US-Markt erhältlich ist. Im Jahr 2024 erzielte das Medikament 458,1 Millionen Dollar für Amicus, ein Anstieg von 18% gegenüber 2023. Galafold ist derzeit die einzige von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA zugelassene Chaperon-Therapie gegen die Fabry-Krankheit, eine seltene genetische Erkrankung, die durch den Aufbau von Fettstoffen in den Zellen der betroffenen Patienten gekennzeichnet ist. Nach einem Patentstreit mit dem Generika-Hersteller Teva Pharmaceuticals hat Galafold nun Marktexklusivität bis zum 30. Januar 2027. BioMarin wird auch die Rechte an der von der FDA zugelassenen Kombination von Amicus gegen die Pompe-Krankheit, Pombiliti (Cipaglucosidase alfa-atga) plus Opfolda (Miglustat), erwerben, die 2023 für Patienten zugelassen wurde, die auf die Standard-Enzymersatztherapie nicht ansprechen. Das Medikament erzielte 2024 22 Millionen Dollar. Wie die Fabry-Krankheit ist auch die Pompe-Krankheit eine lysosomale Speicherstörung, die den Abbau von Glykogen verhindert, was zu dessen schädlichem Aufbau innerhalb der Zellen führt. Dies kann zu fortschreitender Muskelschwäche und Herzproblemen führen. Neben diesen zugelassenen Therapien wird BioMarin auch die US-Rechte an dem späten, untersuchten oralen Wirkstoff DMX-200 erwerben, der sich derzeit in Phase-III-Studien für die seltene Nierenerkrankung Fokal-segmentale Glomerulosklerose (FSCS) befindet. Amicus erwarb die US-Rechte an DMX-200 von dessen Erfinder Dimerix für bis zu 105 Millionen Dollar im Mai 2025. In den letzten Jahren hat BioMarin versucht, sein Wachstum im Pharmabereich zu steigern. Dazu stellte das Unternehmen 2024 eine erhebliche Umstrukturierung vor, die den Abbau von 225 Arbeitsplätzen beinhaltete. Im Jahr 2025 hat BioMarin eine starke Verhandlungsstrategie verfolgt, die 10 Deals umfasste. Laut GlobalData’s Pharmaceutical Intelligence Center ist dies die höchste Anzahl an Deals, die in einem Jahr seit 2010 unterzeichnet wurden. Einer der prominenten Deals war die Übernahme von Inozyme durch BioMarin, die das Unternehmen 270 Millionen Dollar kostete, während es die späte Enzymersatztherapie INZ-701 von Inozyme in seine Pipeline aufnahm. Nach der Fusion mit Amicus teilte BioMarin mit, dass sowohl Galafold als auch Pombiliti-Opfolda ein „hohes Wachstumspotenzial“ haben, was die Übernahme weiter beschleunigen könnte. Dies könnte durch die Expansion von Galafold und Pombiliti-Opfolda auf dem globalen Markt unterstützt werden, was BioMarin in einer Erklärung vom 19. Dezember als Möglichkeit erwähnte. Analysten von GlobalData, der Muttergesellschaft von Pharmaceutical Technology, prognostizieren derzeit, dass Galafold im Jahr 2031 840 Millionen Dollar Umsatz erzielen wird, während Pombiliti-Opfolda im gleichen Jahr voraussichtlich 691 Millionen Dollar einbringen wird.
