Das Pharmaunternehmen Biogen hat von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA die Zulassung für ein neues Hochdosis-Regime des Medikaments Spinraza zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) erhalten. Das neue Regime umfasst Dosierungen von 50 mg und 28 mg und soll eine höhere Wirkstoffkonzentration sowohl in der Lade- als auch in der Erhaltungsphase ermöglichen.
Die Zulassung basiert auf Daten aus der Phase-2/3-Studie Devote, in der die Wirksamkeit und Sicherheit des Hochdosis-Regimes sowohl bei bisher unbehandelten Patienten als auch bei solchen untersucht wurden, die bereits mit Spinraza behandelt wurden.
Laut Biogen wird das neue Regime in den kommenden Wochen in den USA verfügbar sein. Es ist bereits in der Europäischen Union, der Schweiz und Japan zugelassen.
Richard Finkel, Direktor des Zentrums für experimentelle Neurotherapien am St. Jude Children’s Research Hospital, erklärte: „Die Optimierung der Dosierung von Nusinersen baut auf einer Therapie auf, von der wir bereits wissen, dass sie Leben verändern kann. Das Hochdosis-Regime zeigte klinisch bedeutende Vorteile, während das bekannte Sicherheitsprofil erhalten blieb.“ Zudem betonte er: „Ich bin überzeugt, dass das hochdosierte Spinraza eine wichtige Rolle in der zukünftigen SMA-Behandlung spielen wird.“
Die Devote-Studie zeigte, dass bei bisher unbehandelten Säuglingen unter dem Hochdosis-Regime statistisch signifikante Verbesserungen der motorischen Funktion im Vergleich zu einer vorab festgelegten Scheinbehandlungsgruppe erreicht wurden. Biogen teilte mit, dass das Sicherheitsprofil im Allgemeinen mit dem der niedrigeren Dosierung übereinstimmte.
Priya Singhal, leitende Vizepräsidentin und Leiterin der Entwicklung bei Biogen, sagte: „In den letzten zehn Jahren hat Biogen weiterhin zugehört, gelernt und innoviert, um die Versorgung von Menschen mit SMA zu verbessern.“ Sie fügte hinzu: „Mit über zehn Jahren klinischer Daten zu Spinraza spiegelt die Entwicklung des Hochdosis-Regimes sowohl die Stärke dieser Grundlage als auch unser unverändertes Engagement für die SMA-Community wider.“
Kenneth Hobby, Präsident von Cure SMA, ergänzte: „Vor fast zehn Jahren markierte die Zulassung von Spinraza einen Wendepunkt in der SMA-Behandlung und veränderte, was die Gemeinschaft für möglich hielt.“ Er betonte weiter: „Die heutige Zulassung des Hochdosis-Regimes von Spinraza bringt Fortschritte bei der Bewältigung ungelöster Bedürfnisse der SMA-Community mit sich.“
