Amylyx Pharmaceuticals hat in den letzten Jahren viele Erfolge und Rückschläge erlebt. Jetzt steht das Unternehmen vor einem weiteren entscheidenden Moment. In den nächsten Monaten will Amylyx die Rekrutierung für eine wichtige Studie mit seinem Wirkstoff Avexitid abschließen. Die ersten Ergebnisse werden voraussichtlich im dritten Quartal 2026 erwartet. Falls alles gut geht, könnte das Unternehmen 2027 eine Zulassung beantragen und damit möglicherweise einen Markt für sich allein erschließen. Avexitid soll Patienten helfen, die unter einer seltenen Komplikation nach einer Magenbypass-Operation leiden, der sogenannten post-bariatrischen Hypoglykämie (PBH). Diese betrifft etwa 8% der Patienten, die sich einer solchen Operation unterzogen haben, wie Dr. Camille Bedrosian, die medizinische Direktorin von Amylyx, erklärt. Obwohl GLP-1-Medikamente zur Gewichtsabnahme sehr beliebt sind, gibt es wichtige Unterschiede zwischen den Patienten, die eine Magenbypass-Operation in Betracht ziehen. Besonders für Patienten, die mehr als 100 Pfund Übergewicht haben, bleibt die Operation oft die bessere Wahl. Die Zahl der Operationen ist zwar von 279.967 im Jahr 2022 auf 270.089 im Jahr 2023 gesunken, aber sie bleibt auf einem hohen Niveau, wie die American Society for Metabolic and Bariatric Surgery berichtet. Für die etwa 160.000 Patienten in den USA, die an PBH leiden, können die hypoglykämischen Episoden schwere neurologische Symptome, Krampfanfälle und Schwäche verursachen, die sie daran hindern, sich selbst oder andere zu versorgen. ‘Was wir von der Gemeinschaft gelernt haben, ist, dass diese Menschen sehr eingeschränkt sind und Angst haben, Auto zu fahren oder aus dem Haus zu gehen’, sagt Bedrosian. Bisher gibt es keine zugelassenen Behandlungen für PBH. Avexitid hat zwar keine Heilung gezeigt, aber positive Ergebnisse in klinischen Studien. In einer Phase-2-Studie zeigte Avexitid, ein GLP-1-Antagonist, eine Reduktion der moderaten bis schweren Ereignisse um 64%. Amylyx hat Avexitid im vergangenen Sommer für 35 Millionen Dollar von Eiger BioPharmaceuticals übernommen. Das Unternehmen hat in seiner Geschichte über 300 Moleküle geprüft und seine Pipeline stets erweitert. Trotz Rückschlägen, wie dem Rückzug des Medikaments Relyvrio vom Markt, bleibt Amylyx auf dem Gebiet der neurodegenerativen Erkrankungen aktiv. Dr. Bedrosian hat sich verpflichtet, die Forschung im Bereich der Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) fortzusetzen. ‘ALS ist die ultimative neurodegenerative Erkrankung. Sie ist so schwer zu verstehen und zu behandeln. Das ist etwas, bei dem ich dabei sein wollte’, erklärt sie. Amylyx testet derzeit einen experimentellen Wirkstoff, AMX0114, der auf das Enzym Calpain-2 abzielt, das eine Rolle bei der neurodegenerativen Erkrankung spielt. Der Wirkstoff hat eine schnelle Zulassungsbevorrechtigung der FDA erhalten. Zudem wird AMX0035 für die seltene genetische Erkrankung Wolfram-Syndrom getestet. Die langfristige Vision von Amylyx ist es, neue Therapien für tödliche Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf zu entwickeln. Investoren unterstützen dieses Ziel. Durch zwei Finanzierungsrunden in diesem Jahr hat Amylyx seine finanzielle Basis bis ins Jahr 2028 gesichert. Trotz der Rückschläge im Bereich der ALS ist Amylyx nicht bereit aufzugeben. ‘Wir haben uns 2024 wieder erholt… jetzt erleben wir eine Renaissance’, sagt Bedrosian.
