Das dänische Pharmaunternehmen Lundbeck hat von der Europäischen Kommission den Status als “Orphan Drug” für sein neues Medikament Asedebart erhalten. Dieses Medikament wird derzeit als erstes seiner Art speziell zur Behandlung des Cushing-Syndroms entwickelt, einer seltenen hormonellen Erkrankung, die durch einen Überschuss des Hormons Cortisol verursacht wird. Der Status als Orphan Drug bedeutet, dass Asedebart als besonders wichtiges Medikament für seltene Krankheiten eingestuft wird und damit bestimmte Vorteile wie vereinfachte Zulassungsverfahren und längere Marktexklusivität erhalten kann, falls es zugelassen wird.
Das Cushing-Syndrom entsteht durch einen Überschuss an ACTH (adrenocortikotropes Hormon), das entweder von einem Tumor in der Hirnanhangsdrüse (Hypophyse) oder seltener von einem anderen Tumor im Körper produziert wird. Dieser Überschuss führt dazu, dass der Körper zu viele Steroidhormone produziert, was zu schweren gesundheitlichen Problemen wie Stoffwechselstörungen, Herz-Kreislauf-Erkrankungen und psychischen Beeinträchtigungen führen kann.
Aktuelle Behandlungen können den Cortisolspiegel zwar senken, sind aber oft nicht ausreichend wirksam, sicher oder gut verträglich. Asedebart soll gezielt das ACTH blockieren und könnte damit eine vielversprechende neue Behandlungsmöglichkeit für Patienten mit ACTH-abhängigem Cushing-Syndrom sein. Das Medikament befindet sich derzeit in klinischen Studien, unter anderem für Cushing-Krankheit und eine seltene Form der Nebennierenhyperplasie (angeborene adrenogenitale Hyperplasie).
Der Orphan-Drug-Status für Asedebart ergänzt bereits bestehende Zulassungen für die angeborene adrenogenitale Hyperplasie in der EU und den USA sowie für Cushing-Krankheit und angeborene adrenogenitale Hyperplasie in Japan.
Johan Luthman, Executive Vice President für Forschung und Entwicklung bei Lundbeck, betonte: „Der Orphan-Drug-Status in der EU ist eine wichtige Anerkennung des hohen medizinischen Bedarfs bei Cushing-Syndrom und der wissenschaftlichen Grundlage von Asedebart. Das Medikament ist ein gutes Beispiel für die gezielte Entwicklung innovativer Therapien, die Lundbeck vorantreiben möchte. Dieser Status zeigt auch, wie Lundbeck in den Bereichen neuroendokrine und seltene Erkrankungen mit bahnbrechenden Innovationen erfolgreich ist und in den letzten Jahren mehrere spezielle regulatorische Zulassungen erhalten hat.“
In der Europäischen Union wird der Orphan-Drug-Status für Medikamente erteilt, die zur Behandlung seltener, lebensbedrohlicher oder chronisch schwächender Krankheiten entwickelt werden. Die Vorteile umfassen Unterstützung bei der klinischen Entwicklung, Gebührenbefreiungen und bei einer eventualen Zulassung eine zehnjährige Marktexklusivität.
