Das Unternehmen Atsena Therapeutics hat von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) den Status als „Orphan Drug“ für zwei seiner Gentherapie-Kandidaten erhalten: ATSN-101 für die Behandlung der Leber’schen kongenitalen Amaurose Typ 1 und ATSN-201 für die X-chromosomale Retinoschisis. Dieser Status bedeutet, dass die Therapien für seltene, schwere oder chronisch schwächende Erkrankungen entwickelt werden und bietet dem Unternehmen Vorteile wie reduzierte Zulassungskosten, wissenschaftliche Beratung und bis zu zehn Jahre Marktexklusivität in der Europäischen Union. Beide Programme sind bereits fortgeschritten und werden nun in wichtigen globalen Studien weiterentwickelt.
Patrick Ritschel, Geschäftsführer von Atsena, betont die Bedeutung dieser Anerkennung: „Die Vergabe des Orphan-Drug-Status durch die EMA für beide Therapien unterstreicht, dass es bisher kaum Behandlungsmöglichkeiten für diese Patientengruppen gibt. Damit rücken wir unserem Ziel näher, mit den Gentherapien das Leben von Betroffenen mit erblichen Netzhauterkrankungen nachhaltig zu verbessern – sowohl in Europa als auch weltweit.“
ATSN-201 ist bereits in einer wichtigen Phase-3-Studie, der sogenannten LIGHTHOUSE-Studie, im Einsatz. Im Juni 2026 wurde der erste Patient behandelt, und die Rekrutierung verläuft schneller als geplant. An der Studie nehmen etwa 76 Patientinnen und Patienten ab sechs Jahren teil. Der primäre Endpunkt ist die Messung der Netzhautfunktion (Mikroperimetrie), und erste Ergebnisse werden nach einem Jahr erwartet.
Die Phase 1/2 der LIGHTHOUSE-Studie hat bereits vielversprechende Ergebnisse geliefert: Die meisten behandelten Patientinnen und Patienten zeigten Verbesserungen in der Netzhautstruktur und im Sehvermögen. Die Daten reichen mittlerweile bis zu zwei Jahre zurück, und die Therapie weist weiterhin ein gutes Sicherheitsprofil auf.
Für ATSN-101 ist der Start einer globalen Phase-3-Studie noch in diesem Jahr geplant. Das Programm wird in Zusammenarbeit mit dem japanischen Pharmaunternehmen Nippon Shinyaku entwickelt.
Zusätzlich zum Orphan-Drug-Status in Europa haben beide Therapien auch in den USA mehrere wichtige Designationen erhalten, darunter den Orphan-Drug-Status und den Fast-Track-Status der US-Arzneimittelbehörde FDA. Diese Maßnahmen sollen die Entwicklung und Zulassung beschleunigen, um betroffenen Patientinnen und Patienten schneller eine wirksame Behandlung anbieten zu können.
