Das Pharmaunternehmen R1 Therapeutics hat die erste Patientin oder den ersten Patienten in eine weltweite Phase-2b-Studie für das Medikament AP306 eingeschlossen. AP306 ist ein neuartiger Wirkstoff, der als erste Therapie dieser Art die Phosphataufnahme im Darm hemmt. Es wird als alleinige Behandlung bei Dialyse-Patienten mit chronischer Nierenerkrankung eingesetzt, die an Hyperphosphatämie leiden – also zu hohe Phosphatwerte im Blut haben.
Die Studie ist multizentrisch, randomisiert, doppelblind und placebokontrolliert. Das bedeutet, dass die Teilnehmer zufällig verschiedenen Gruppen zugeteilt werden, weder sie noch die Ärzte wissen, wer das echte Medikament oder ein Placebo erhält. Über einen Zeitraum von acht Wochen werden sechs festgelegte Dosierungen getestet, um die Sicherheit, Verträglichkeit und die Senkung des Phosphatspiegels im Blut zu überprüfen. An den Studien werden insgesamt etwa 168 Patientinnen und Patienten teilnehmen, die in den USA und China in Zusammenarbeit mit dem Partnerunternehmen Alebund Pharmaceuticals rekrutiert werden.
Hyperphosphatämie ist eine sehr häufige Folgekomplikation bei fortgeschrittener chronischer Nierenerkrankung. Zu hoher Phosphatspiegel im Blut erhöht das Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Knochenerkrankungen und kann sogar die Sterblichkeit erhöhen. Trotz der seit 60 Jahren etablierten Standardtherapie mit Phosphatbindern schaffen es mehr als 70 Prozent der Dialyse-Patienten in den USA nicht, ihren Phosphatspiegel in den Normalbereich zu bringen.
L. Mary Smith, Mitgründerin und Chief Operating Officer von R1 Therapeutics, betont die Bedeutung dieses Meilensteins: „Die erste Patientin oder der erste Patient in der Studie zu randomisieren, ist ein großer Erfolg für unser Unternehmen und unser Team. Wir haben R1 gegründet, um ein seit Jahrzehnten ungelöstes Problem anzugehen: Dialyse-Patienten müssen täglich viele Tabletten einnehmen, schaffen es aber oft nicht, ihren Phosphatspiegel stabil zu halten. AP306 wurde entwickelt, um genau das zu ändern. Die Phase-2b-Studie gemeinsam mit unserem Partner Alebund ist ein wichtiger Schritt nach vorne. Wir sind gespannt auf die Daten, die uns zeigen werden, ob AP306 den Patientinnen und Patienten helfen kann.“
AP306 ist ein einzigartiger Wirkstoff, der gezielt drei verschiedene Phosphat-Transporter im Darm blockiert und so die aktive Aufnahme von Phosphat verhindert. Die Phase-2b-Studie baut auf positiven Ergebnissen der vorherigen Phase-2a-Studie auf, die im Fachmagazin Kidney International Reports veröffentlicht wurden. Dabei zeigte sich eine deutliche Senkung des Phosphatspiegels im Blut bei guter Verträglichkeit und Sicherheit. Die endgültigen Ergebnisse der Studie werden voraussichtlich in der ersten Hälfte des Jahres 2027 erwartet.
Glenn M. Chertow, Vorsitzender des wissenschaftlichen Beirats von R1 Therapeutics, erklärt: „Hyperphosphatämie ist eine der hartnäckigsten Herausforderungen in der Behandlung von Dialyse-Patienten. Sie ist mit einer erhöhten Sterblichkeit, Herz-Kreislauf-Ereignissen und Knochenbrüchen verbunden. AP306 wirkt anders als die bekannten Phosphatbinder, die seit Jahrzehnten eingesetzt werden – aber oft nur begrenzt wirksam sind. Es blockiert die Phosphataufnahme direkt im Darm und könnte eine echte Alternative oder Ergänzung zu den bisherigen Therapien darstellen. Ich freue mich sehr auf die Ergebnisse der Studie und darauf, mehr über das Potenzial von AP306 zu erfahren.“
AP306 wurde ursprünglich von Chugai Pharmaceutical entwickelt und später an Alebund Pharmaceuticals lizenziert.
