Das Pharmaunternehmen Grünenthal hat von der US-Arzneimittelbehörde FDA die sogenannten ‘Orphan Drug’- und ‘Rare Pediatric Disease’-Bezeichnungen für das Medikament Tegacorat erhalten. Tegacorat ist ein neues, als Tablette einnehmbares Medikament, das derzeit für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie erforscht wird. Es handelt sich um einen nicht-steroidalen Wirkstoff, der gezielt an bestimmte Rezeptoren im Körper bindet und dabei eine entzündungshemmende Wirkung entfalten soll, ohne dabei die typischen Nebenwirkungen von herkömmlichen Kortison-Medikamenten in gleichem Maße zu verursachen. Diese Nebenwirkungen von Kortison umfassen unter anderem Gewichtszunahme, Veränderungen im Aussehen und Stimmungsschwankungen. Der neue Wirkstoff soll gezielt die entzündungshemmenden Effekte auslösen, während die unerwünschten Wirkungen durch die Beeinflussung anderer Signalwege im Körper minimiert werden. Bisher wurde dies jedoch noch nicht in klinischen Studien bestätigt, könnte aber die Möglichkeit bieten, das Medikament in einer wirksameren Dosierung mit weniger Nebenwirkungen einzusetzen als bei den derzeitigen Behandlungsmethoden. Uli Brödl, Wissenschaftlicher Leiter bei Grünenthal, betont: ‘Mit den aktuellen Standardtherapien müssen Betroffene, ihre Angehörigen und Ärzte ständig abwägen zwischen der Wirksamkeit und den belastenden Nebenwirkungen, um die Muskelkraft so lange wie möglich zu erhalten. Wir möchten diese Lücke mit einem Medikament schließen, das stark entzündungshemmend wirkt und gleichzeitig die dosisabhängigen Nebenwirkungen verringert.’ Grünenthal plant ab Ende 2026 eine klinische Studie der Phase 2, um die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Tegacorat bei Duchenne-Muskeldystrophie zu untersuchen. Die Studie soll in den USA und Europa durchgeführt werden. Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene, unheilbare Erbkrankheit, die etwa einen von 5.000 Jungen betrifft. Sie wird durch eine genetische Veränderung im Dystrophin-Gen verursacht und führt zu einer fortschreitenden Schwäche der Muskulatur, die Beweglichkeit, Atmung und Herzfunktion beeinträchtigt. Betroffene versterben meist zwischen dem 21. und 40. Lebensjahr. Die derzeit verfügbaren Behandlungsmöglichkeiten, darunter auch Glukokortikoide wie Kortison, können den Krankheitsverlauf verlangsamen, haben aber oft schwerwiegende Nebenwirkungen wie Cushing-Symptome, starke Gewichtszunahme und Verhaltensänderungen.
