Die Aktien von Korro Bio sind am Donnerstag um 80% gefallen, nachdem enttäuschende Studienergebnisse dazu führten, dass das Unternehmen seine führende RNA-Editierungsbehandlung aufgab, Mitarbeiter entließ und eine neue Forschungsstrategie verfolgte. Das Unternehmen testete die Therapie, KRRO-110, an Patienten mit einer genetischen Störung namens Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD). Diese Erkrankung tritt auf, wenn Genvarianten den Körper daran hindern, genug funktionelles AAT-Protein zu produzieren, das wichtig ist, um die Lunge, Leber, Haut und Blutgefäße zu schützen. KRRO-110 half den Patienten, funktionelles Protein zu produzieren, aber nicht in den erwarteten Mengen, wie Korro am späten Mittwoch mitteilte. Das Unternehmen vermutete, dass das Problem im Abgabesystem des Arzneimittels liegen könnte, und plant nun, im ersten Halbjahr nächsten Jahres einen neuen Kandidaten auszuwählen, der eine andere Methode zur Abgabe von RNA-Editierungsbehandlungen in den Körper verwendet. Die Ergebnisse sind ein schwerer Rückschlag für ein Unternehmen, das einer der führenden Akteure im Bereich der RNA-Editierung war. Korro ging 2023 durch eine Umkehrfusion mit Frequency Therapeutics an die Börse und hatte damit etwa 170 Millionen US-Dollar zur Weiterentwicklung seiner Pipeline. Am Mittwoch teilte Korro mit, dass es das dritte Quartal mit 102,5 Millionen US-Dollar abschloss und plant, die finanzielle Laufzeit bis zur zweiten Hälfte des Jahres 2027 zu verlängern, indem es etwa 34% seiner Mitarbeiter entlässt. Auch der medizinische Direktor Kemi Olugemo trat mit sofortiger Wirkung zurück. Die Umstrukturierung lässt Korro hinter Mitbewerbern wie Wave Life Sciences und dem privaten Unternehmen Airna zurück, die beide RNA-Editierungsbehandlungen für AATD vorantreiben. Korro kündigte auch an, dass eine Forschungszusammenarbeit mit Novo Nordisk im Bereich der Herz-Kreislauf- und Stoffwechselerkrankungen für 12 Monate ausgesetzt wird, um die Begründung für das aktuelle Ziel im ersten Forschungsprogramm neu zu bewerten. Durch die Änderung seiner Methode zur Abgabe von RNA-Editierungsmedikamenten übernimmt Korro auch einen Ansatz, den einige seiner Mitbewerber verwenden und der eine Art Zuckermolekül beinhaltet. Diese Wahl geht gegen die eigene These des Unternehmens und wirft Fragen zur Differenzierung auf, schrieb der Analyst Myles Minter von William Blair. Das Scheitern der Studie von Korro ist der neueste Rückschlag für das, was viele Forscher für ein vielversprechendes Feld halten. Im Gegensatz zur DNA-Editierung bietet die RNA-Editierung die Möglichkeit, temporäre statt permanente Veränderungen im genetischen Code einer Person vorzunehmen, was potenziell sicherere und flexiblere Behandlungen ermöglichen könnte. Durch die Wahl von AATD hoffen Korro und seine Mitbewerber, Therapien für Patienten zu bieten, die nur wenige Optionen haben. Große Pharmaunternehmen wie Vertex Pharmaceuticals sind bei der Suche nach einer wirksamen AATD-Behandlung gescheitert. Die RNA-Editierungsmedikamente für diese Erkrankung werden neben anderen Ansätzen wie RNA-Interferenz und Baseneditierungsmedikamenten weiterentwickelt. Wave hat gezeigt, dass RNA-Editierung bei AATD funktionieren kann, allerdings waren die aktualisierten Forschungsergebnisse, die im September veröffentlicht wurden, nicht so stark, wie sich die Investoren erhofft hatten. Die Aktien von Wave waren am Donnerstag um etwa 1% gefallen, ähnlich wie der breitere Markt.
