Hier sind die wichtigsten Neuigkeiten aus der Pharmabranche, die Sie vielleicht verpasst haben: Crinetics hat von den US-Behörden die Zulassung für ein neues Medikament gegen die seltene Hormonstörung Akromegalie erhalten. Das Medikament heißt Palsonify (früher Paltusotine) und ist das erste Medikament, das einmal täglich eingenommen werden kann. Es ist für Erwachsene zugelassen, die nicht operiert werden können oder auf die Operation nicht ausreichend ansprechen. Experten erwarten, dass Palsonify mit einem Listenpreis von 290.000 US-Dollar pro Jahr den Markt der großen Pharmakonzerne wie Novartis und Pfizer herausfordern wird. Die US-Regierung hat zudem neue Initiativen zur Förderung der Gentherapie-Forschung gestartet. Die FDA hat Leitlinien für beschleunigte Zulassungsverfahren, Nachzulassungsanforderungen und neue Studiendesigns veröffentlicht. Zudem hat die Advanced Research Projects Agency zwei Programme gestartet, um die Entwicklung und Herstellung dieser komplexen Medikamente zu beschleunigen und die Kosten zu senken. Bristol Myers Squibb wird sein Psoriasis-Medikament Sotyktu ab Januar online zu einem stark reduzierten Preis anbieten. Unversicherte, unterversicherte oder privat zahlende Patienten können das Medikament dann zu über 80% niedrigeren Kosten beziehen. Dies ist Teil eines Trends, bei dem Pharmaunternehmen ihre Produkte direkt an Verbraucher verkaufen, ohne traditionelle Vertriebswege zu nutzen. Eli Lilly hat den Standort für eine zweite von vier neuen Produktionsanlagen in den USA bekannt gegeben: eine Fabrik in Houston, die Wirkstoffe für mehrere Medikamente, darunter das experimentelle Medikament Orforglipron gegen Fettleibigkeit, herstellen wird. Lilly wird 6,5 Milliarden US-Dollar in die Fabrik investieren, die während der Bauphase 4.000 und später 615 Arbeitsplätze schaffen wird. Die FDA hat eine hochdosierte Version des Biogen-Medikaments Spinraza gegen spinale Muskelatrophie abgelehnt. Die Behörde forderte keine Änderungen an den klinischen Daten, sondern lediglich eine Aktualisierung der technischen Informationen im Zulassungsantrag. Biogen plant, die Unterlagen schnell nachzureichen. Gossamer Bio hat sich die Option gesichert, den privaten Entwickler von Medikamenten gegen pulmonale arterielle Hypertonie, Respira Therapeutics, zu übernehmen. Das Unternehmen erhält Finanzmittel für die weitere Entwicklung des Wirkstoffs RT234, der in einer Phase-2b-Studie getestet wurde. Harmony Biosciences hat mitgeteilt, dass ihr experimentelles Medikament ZYN002 gegen das Fragile-X-Syndrom eine entscheidende Studie nicht bestanden hat. Der Wirkstoff konnte das Hauptziel, die soziale Vermeidung zu verbessern, nicht erreichen, da die Placebo-Gruppe unerwartet gut ansprang. ZYN002 ist ein topisches Cannabidiol, das zuvor in Studien gegen Epilepsie und Kniearthrose versagt hatte.
