Das britische Unternehmen Vertex Pharmaceuticals hat von der britischen Arzneimittelbeh\u00f6rde MHRA die Zulassung erhalten und eine Erstattungsvereinbarung mit dem britischen Gesundheitssystem NHS England f\u00fcr die erweiterte Anwendung des Medikaments Casgevy bei Kindern im Alter von 5 bis unter 12 Jahren mit schwerer Sichelzellkrankheit oder transfusionsabh\u00e4ngiger Beta-Thalass\u00e4mie erhalten. Damit ist Casgevy die erste in Gro\u00dfbritannien zugelassene Gentherapie f\u00fcr Kinder ab 5 Jahren mit diesen Erkrankungen. Die neue Regelung erm\u00f6glicht betroffenen Patienten in England den Zugang zu der Behandlung. Vertex betont, dass diese Entscheidung die langj\u00e4hrige Partnerschaft mit dem britischen Gesundheitssystem st\u00e4rkt, das Casgevy bereits 2023 erstmals zugelassen hatte. Nicola Massey, Gesch\u00e4ftsf\u00fchrerin von Vertex f\u00fcr Gro\u00dfbritannien und Irland, erkl\u00e4rte: \u201eSeit das Vereinigte K\u00f6nigreich 2023 als erstes Land Casgevy zugelassen hat, hat unsere Zusammenarbeit mit dem Gesundheitssystem dazu beigetragen, diese innovative Therapie f\u00fcr Menschen mit Sichelzellkrankheit und transfusionsabh\u00e4ngiger Beta-Thalass\u00e4mie zug\u00e4nglich zu machen.\u201c Sie f\u00fcgte hinzu: \u201eDie heutige Nachricht unterstreicht unser langfristiges Engagement f\u00fcr diese Patientengruppen und erm\u00f6glicht es, dass j\u00fcngere Kinder diese innovative Behandlung fr\u00fcher erhalten k\u00f6nnen.\u201c Professor Josu de la Fuente, Professor f\u00fcr Praxis an der Imperial College London und H\u00e4matologe am Imperial College Healthcare NHS Trust, erg\u00e4nzte: \u201eBei Kindern mit Sichelzellkrankheit oder transfusionsabh\u00e4ngiger Beta-Thalass\u00e4mie beginnen die Komplikationen meist bereits in einem sehr jungen Alter und haben langfristige Folgen.\u201c Er betonte weiter: \u201eDie heutige Zulassung ist ein wichtiger Fortschritt und gibt betroffenen Kindern und ihren Familien neue Hoffnung. Sie erm\u00f6glicht es, j\u00fcngere Kinder fr\u00fcher zu behandeln, bevor durch die Krankheit verursachte Komplikationen zu dauerhaften Organsch\u00e4den f\u00fchren.\u201c Vertex arbeitet derzeit mit den Gesundheitsbeh\u00f6rden in Wales, Schottland und Nordirland zusammen, um den Zugang f\u00fcr betroffene Patienten so schnell wie m\u00f6glich zu erweitern.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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