{"id":3432,"date":"2026-08-03T09:43:23","date_gmt":"2026-08-03T09:43:23","guid":{"rendered":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/?p=3432"},"modified":"2026-08-03T09:43:23","modified_gmt":"2026-08-03T09:43:23","slug":"europaeische-arzneimittel-agentur-erkennt-zwei-gentherapien-von-atsena-als-orphan-drugs-an-hoffnung-fuer-seltene-netzhauterkrankungen","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/europaeische-arzneimittel-agentur-erkennt-zwei-gentherapien-von-atsena-als-orphan-drugs-an-hoffnung-fuer-seltene-netzhauterkrankungen\/","title":{"rendered":"Europ\u00e4ische Arzneimittel-Agentur erkennt zwei Gentherapien von Atsena als \u201eOrphan Drugs\u201c an \u2013 Hoffnung f\u00fcr seltene Netzhauterkrankungen"},"content":{"rendered":"<p>Das Unternehmen Atsena Therapeutics hat von der Europ\u00e4ischen Arzneimittel-Agentur (EMA) den Status als \u201eOrphan Drug\u201c f\u00fcr zwei seiner Gentherapie-Kandidaten erhalten: ATSN-101 f\u00fcr die Behandlung der Leber\u2019schen kongenitalen Amaurose Typ 1 und ATSN-201 f\u00fcr die X-chromosomale Retinoschisis. Dieser Status bedeutet, dass die Therapien f\u00fcr seltene, schwere oder chronisch schw\u00e4chende Erkrankungen entwickelt werden und bietet dem Unternehmen Vorteile wie reduzierte Zulassungskosten, wissenschaftliche Beratung und bis zu zehn Jahre Marktexklusivit\u00e4t in der Europ\u00e4ischen Union. Beide Programme sind bereits fortgeschritten und werden nun in wichtigen globalen Studien weiterentwickelt.<\/p>\n<p>Patrick Ritschel, Gesch\u00e4ftsf\u00fchrer von Atsena, betont die Bedeutung dieser Anerkennung: \u201eDie Vergabe des Orphan-Drug-Status durch die EMA f\u00fcr beide Therapien unterstreicht, dass es bisher kaum Behandlungsm\u00f6glichkeiten f\u00fcr diese Patientengruppen gibt. Damit r\u00fccken wir unserem Ziel n\u00e4her, mit den Gentherapien das Leben von Betroffenen mit erblichen Netzhauterkrankungen nachhaltig zu verbessern \u2013 sowohl in Europa als auch weltweit.\u201c<\/p>\n<p>ATSN-201 ist bereits in einer wichtigen Phase-3-Studie, der sogenannten LIGHTHOUSE-Studie, im Einsatz. Im Juni 2026 wurde der erste Patient behandelt, und die Rekrutierung verl\u00e4uft schneller als geplant. An der Studie nehmen etwa 76 Patientinnen und Patienten ab sechs Jahren teil. Der prim\u00e4re Endpunkt ist die Messung der Netzhautfunktion (Mikroperimetrie), und erste Ergebnisse werden nach einem Jahr erwartet.<\/p>\n<p>Die Phase 1\/2 der LIGHTHOUSE-Studie hat bereits vielversprechende Ergebnisse geliefert: Die meisten behandelten Patientinnen und Patienten zeigten Verbesserungen in der Netzhautstruktur und im Sehverm\u00f6gen. Die Daten reichen mittlerweile bis zu zwei Jahre zur\u00fcck, und die Therapie weist weiterhin ein gutes Sicherheitsprofil auf.<\/p>\n<p>F\u00fcr ATSN-101 ist der Start einer globalen Phase-3-Studie noch in diesem Jahr geplant. Das Programm wird in Zusammenarbeit mit dem japanischen Pharmaunternehmen Nippon Shinyaku entwickelt.<\/p>\n<p>Zus\u00e4tzlich zum Orphan-Drug-Status in Europa haben beide Therapien auch in den USA mehrere wichtige Designationen erhalten, darunter den Orphan-Drug-Status und den Fast-Track-Status der US-Arzneimittelbeh\u00f6rde <a href=\"https:\/\/www.fda.gov\/\" data-internallinksmanager029f6b8e52c=\"8\" title=\"fda\">FDA<\/a>. Diese Ma\u00dfnahmen sollen die Entwicklung und Zulassung beschleunigen, um betroffenen Patientinnen und Patienten schneller eine wirksame Behandlung anbieten zu k\u00f6nnen.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Das Unternehmen Atsena Therapeutics hat von der Europ\u00e4ischen Arzneimittel-Agentur (EMA) den Status als \u201eOrphan Drug\u201c f\u00fcr zwei seiner Gentherapie-Kandidaten erhalten: ATSN-101 f\u00fcr die Behandlung der Leber\u2019schen kongenitalen Amaurose Typ 1 und ATSN-201 f\u00fcr die X-chromosomale Retinoschisis. Dieser Status bedeutet, dass die Therapien f\u00fcr seltene, schwere oder chronisch schw\u00e4chende Erkrankungen entwickelt werden und bietet dem Unternehmen [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":0,"featured_media":3433,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"site-sidebar-layout":"default","site-content-layout":"","ast-site-content-layout":"default","site-content-style":"default","site-sidebar-style":"default","ast-global-header-display":"","ast-banner-title-visibility":"","ast-main-header-display":"","ast-hfb-above-header-display":"","ast-hfb-below-header-display":"","ast-hfb-mobile-header-display":"","site-post-title":"","ast-breadcrumbs-content":"","ast-featured-img":"","footer-sml-layout":"","ast-disable-related-posts":"","theme-transparent-header-meta":"","adv-header-id-meta":"","stick-header-meta":"","header-above-stick-meta":"","header-main-stick-meta":"","header-below-stick-meta":"","astra-migrate-meta-layouts":"default","ast-page-background-enabled":"default","ast-page-background-meta":{"desktop":{"background-color":"var(--ast-global-color-4)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""},"tablet":{"background-color":"","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""},"mobile":{"background-color":"","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""}},"ast-content-background-meta":{"desktop":{"background-color":"var(--ast-global-color-5)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""},"tablet":{"background-color":"var(--ast-global-color-5)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""},"mobile":{"background-color":"var(--ast-global-color-5)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""}},"footnotes":""},"categories":[489],"tags":[],"class_list":["post-3432","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-pharmazeutische-nachrichten"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3432","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3432"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3432\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":3440,"href":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3432\/revisions\/3440"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3433"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3432"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3432"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3432"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}