Das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) hat eine endg\u00fcltige vorl\u00e4ufige Empfehlung f\u00fcr Amvuttra (vutrisiran) f\u00fcr Erwachsene mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) in England und Wales herausgegeben. Vutrisiran ist eine Spritze, die man alle drei Monate selbst verabreichen kann. Etwa 1.500 Patienten in England und Wales k\u00f6nnten f\u00fcr die Behandlung in Frage kommen, die die erste und einzige lang wirkende Therapie ist, die sowohl ATTR-CM als auch heredit\u00e4re ATTR mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 behandelt. Alnylam UK Limited begr\u00fc\u00dfte die Entscheidung und merkte an, dass die endg\u00fcltige Empfehlung voraussichtlich im Dezember 2025 erwartet wird. Vutrisiran wirkt, indem es die Produktion von Transthyretin-Proteinen reduziert, einschlie\u00dflich instabiler, falsch gefalteter Proteine, die dem Herzen schaden. Klinische Daten aus der HELIOS-B-Studie zeigten Reduktionen der Gesamtsterblichkeit und wiederkehrender Herz-Kreislauf-Ereignisse im Vergleich zu Placebo sowie weniger Krankenhausbesuche. Professorin Marianna Fontana, Kardiologin am University College London und HELIOS-B-Investigatorin, sagte: \u201eDie heutige Entscheidung von NICE wird von Patienten und Kardiologen sehr begr\u00fc\u00dft werden. ATTR-CM \u2013 auch als \u201asteifes Herz-Syndrom\u2018 bekannt \u2013 entsteht, wenn der K\u00f6rper Proteine produziert, die sich ver\u00e4ndern und letztlich lebensbedrohliche Sch\u00e4den am Herzen verursachen k\u00f6nnen.\u201c Sie f\u00fcgte hinzu: \u201eZum ersten Mal bei ATTR-CM haben wir ein Medikament, das direkt am Anfang dieses Prozesses wirkt und verhindert, dass diese Proteine \u00fcberhaupt produziert werden. Ein wirksames, lang wirkendes Medikament, das alle drei Monate zu Hause eingenommen werden kann, ist ein echter Fortschritt in der Behandlung dieser Krankheit.\u201c Anna Tomlinson, Gesch\u00e4ftsf\u00fchrerin von Cardiomyopathy UK, erkl\u00e4rte: \u201eATTR-CM ist eine verheerende, fortschreitende Erkrankung, die oft monatelang \u2013 oder sogar jahrelang \u2013 unentdeckt bleibt. Neue Behandlungsm\u00f6glichkeiten sind daher lebenswichtig, und wir begr\u00fc\u00dfen die Entscheidung von NICE, vutrisiran im NHS in England und Wales verf\u00fcgbar zu machen.\u201c<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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