Die Aktien von Korro Bio sind am Donnerstag um 80% gefallen, nachdem entt\u00e4uschende Studienergebnisse dazu f\u00fchrten, dass das Unternehmen seine f\u00fchrende RNA-Editierungsbehandlung aufgab, Mitarbeiter entlie\u00df und eine neue Forschungsstrategie verfolgte. Das Unternehmen testete die Therapie, KRRO-110, an Patienten mit einer genetischen St\u00f6rung namens Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD). Diese Erkrankung tritt auf, wenn Genvarianten den K\u00f6rper daran hindern, genug funktionelles AAT-Protein zu produzieren, das wichtig ist, um die Lunge, Leber, Haut und Blutgef\u00e4\u00dfe zu sch\u00fctzen. KRRO-110 half den Patienten, funktionelles Protein zu produzieren, aber nicht in den erwarteten Mengen, wie Korro am sp\u00e4ten Mittwoch mitteilte. Das Unternehmen vermutete, dass das Problem im Abgabesystem des Arzneimittels liegen k\u00f6nnte, und plant nun, im ersten Halbjahr n\u00e4chsten Jahres einen neuen Kandidaten auszuw\u00e4hlen, der eine andere Methode zur Abgabe von RNA-Editierungsbehandlungen in den K\u00f6rper verwendet. Die Ergebnisse sind ein schwerer R\u00fcckschlag f\u00fcr ein Unternehmen, das einer der f\u00fchrenden Akteure im Bereich der RNA-Editierung war. Korro ging 2023 durch eine Umkehrfusion mit Frequency Therapeutics an die B\u00f6rse und hatte damit etwa 170 Millionen US-Dollar zur Weiterentwicklung seiner Pipeline. Am Mittwoch teilte Korro mit, dass es das dritte Quartal mit 102,5 Millionen US-Dollar abschloss und plant, die finanzielle Laufzeit bis zur zweiten H\u00e4lfte des Jahres 2027 zu verl\u00e4ngern, indem es etwa 34% seiner Mitarbeiter entl\u00e4sst. Auch der medizinische Direktor Kemi Olugemo trat mit sofortiger Wirkung zur\u00fcck. Die Umstrukturierung l\u00e4sst Korro hinter Mitbewerbern wie Wave Life Sciences und dem privaten Unternehmen Airna zur\u00fcck, die beide RNA-Editierungsbehandlungen f\u00fcr AATD vorantreiben. Korro k\u00fcndigte auch an, dass eine Forschungszusammenarbeit mit Novo Nordisk im Bereich der Herz-Kreislauf- und Stoffwechselerkrankungen f\u00fcr 12 Monate ausgesetzt wird, um die Begr\u00fcndung f\u00fcr das aktuelle Ziel im ersten Forschungsprogramm neu zu bewerten. Durch die \u00c4nderung seiner Methode zur Abgabe von RNA-Editierungsmedikamenten \u00fcbernimmt Korro auch einen Ansatz, den einige seiner Mitbewerber verwenden und der eine Art Zuckermolek\u00fcl beinhaltet. Diese Wahl geht gegen die eigene These des Unternehmens und wirft Fragen zur Differenzierung auf, schrieb der Analyst Myles Minter von William Blair. Das Scheitern der Studie von Korro ist der neueste R\u00fcckschlag f\u00fcr das, was viele Forscher f\u00fcr ein vielversprechendes Feld halten. Im Gegensatz zur DNA-Editierung bietet die RNA-Editierung die M\u00f6glichkeit, tempor\u00e4re statt permanente Ver\u00e4nderungen im genetischen Code einer Person vorzunehmen, was potenziell sicherere und flexiblere Behandlungen erm\u00f6glichen k\u00f6nnte. Durch die Wahl von AATD hoffen Korro und seine Mitbewerber, Therapien f\u00fcr Patienten zu bieten, die nur wenige Optionen haben. Gro\u00dfe Pharmaunternehmen wie Vertex Pharmaceuticals sind bei der Suche nach einer wirksamen AATD-Behandlung gescheitert. Die RNA-Editierungsmedikamente f\u00fcr diese Erkrankung werden neben anderen Ans\u00e4tzen wie RNA-Interferenz und Baseneditierungsmedikamenten weiterentwickelt. Wave hat gezeigt, dass RNA-Editierung bei AATD funktionieren kann, allerdings waren die aktualisierten Forschungsergebnisse, die im September ver\u00f6ffentlicht wurden, nicht so stark, wie sich die Investoren erhofft hatten. Die Aktien von Wave waren am Donnerstag um etwa 1% gefallen, \u00e4hnlich wie der breitere Markt.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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