{"id":2839,"date":"2025-11-06T11:44:55","date_gmt":"2025-11-06T11:44:55","guid":{"rendered":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/?p=2839"},"modified":"2025-11-06T11:44:55","modified_gmt":"2025-11-06T11:44:55","slug":"fda-setzt-klinische-studien-fuer-gentherapie-von-intellia-therapeutics-aus","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/fda-setzt-klinische-studien-fuer-gentherapie-von-intellia-therapeutics-aus\/","title":{"rendered":"FDA setzt klinische Studien f\u00fcr Gentherapie von Intellia Therapeutics aus"},"content":{"rendered":"

Die Food and Drug Administration (FDA<\/a>) hat am Mittwoch offiziell zwei fortgeschrittene Studien f\u00fcr eine Gentherapie von Intellia Therapeutics gestoppt. Dies kommt zu einer freiwilligen Pause hinzu, die das Unternehmen erst vor wenigen Tagen selbst veranlasst hat. Am Montag teilte Intellia mit, dass sie die Behandlung und Aufnahme von Patienten in zwei Phase-3-Studien f\u00fcr Nexiguran Ziclumeran, kurz Nex-Z, gestoppt hat. Nex-Z ist eine CRISPR-Therapie, die f\u00fcr die seltene Krankheit Transthyretin-Amyloidose entwickelt wird. Der Grund f\u00fcr den Stopp war ein schwerwiegendes Nebenereignis (Grad 4), bei dem die Leberenzyme und Bilirubinwerte eines Studienteilnehmers so stark anstiegen, dass dieser ins Krankenhaus musste. Intellia erkl\u00e4rte, dass sie mit Aufsichtsbeh\u00f6rden und unabh\u00e4ngigen Experten zusammenarbeiten wird, um neue Sicherheitsprotokolle zu entwickeln. In einem Telefonat am Montag wollte der CEO John Leonard nicht spekulieren, wie lange die selbstveranlasste Pause dauern k\u00f6nnte. Er sagte nur, dass es “mit Sicherheit einige Wochen” dauern werde, bevor die Behandlung fortgesetzt werden kann. Die klinische Pause durch die FDA, die in einer regulatorischen Meldung am Mittwoch bekannt gegeben wurde, k\u00f6nnte jedoch die Pl\u00e4ne des Unternehmens weiter verkomplizieren. Die Beh\u00f6rde wird Intellia innerhalb von 30 Tagen einen offiziellen Brief zukommen lassen. Danach muss Intellia formal auf diesen Brief und weitere Informationsanfragen antworten, bevor die Studien wieder aufgenommen werden k\u00f6nnen. Dieser Prozess stellt eine “h\u00f6here Ebene der \u00dcberpr\u00fcfung dar als wenn ein Sponsor eine Studie nach einer freiwilligen Pause auf eigene Initiative wieder aufnimmt”, schrieb William Blair-Analyst Myles Minter in einer Forschungsnotiz. Die FDA-Pause ist nicht \u00fcberraschend, gegeben Intellias Entscheidung, die Tests diese Woche zu pausieren, schrieb Leerink Partners’ Mani Foroohar. Aber sie “tr\u00fcbt die Stimmung der Investoren um Intellia weiter” und verz\u00f6gert wahrscheinlich die Ver\u00f6ffentlichung der Studienergebnisse um “mehrere Quartale”, f\u00fcgte er hinzu. Intellia entwickelt Nex-Z f\u00fcr zwei Formen der Transthyretin-Amyloidose, bei der sich falsch gefaltete Proteine ansammeln und Organsch\u00e4den verursachen k\u00f6nnen. Das Unternehmen wirbt mit der Therapie als eine potenziell langanhaltende Alternative zu injizierbaren und oralen Therapien f\u00fcr diese Erkrankung. Vor dem Stopp hatte Intellia bereits mehr als 650 Menschen mit der “Kardiomyopathie”-Form der Transthyretin-Amyloidose in einer Studie und 47 Menschen mit der “Polyneuropathie”-Form in der anderen Studie aufgenommen. Das Unternehmen hatte zuvor bereits ein weiteres schwerwiegendes Nebenereignis (Grad 4) in der klinischen Pr\u00fcfung bekannt gegeben, aber dieser Vorfall f\u00fchrte nicht zu einer Hospitalisierung eines Patienten. Intellia erkl\u00e4rte, dass sie mit der FDA zusammenarbeiten wird, um die klinische Pause “so schnell wie m\u00f6glich” zu beheben. Die Aktien des Unternehmens fielen am Donnerstagmorgen um 5% und haben diese Woche mehr als die H\u00e4lfte ihres Wertes verloren.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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