{"id":2804,"date":"2025-10-23T11:49:25","date_gmt":"2025-10-23T11:49:25","guid":{"rendered":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/?p=2804"},"modified":"2025-10-23T11:49:25","modified_gmt":"2025-10-23T11:49:25","slug":"durchbruch-in-der-huntington-krankheitsforschung-gentherapie-zeigt-vielversprechende-ergebnisse","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/durchbruch-in-der-huntington-krankheitsforschung-gentherapie-zeigt-vielversprechende-ergebnisse\/","title":{"rendered":"Durchbruch in der Huntington-Krankheitsforschung: Gentherapie zeigt vielversprechende Ergebnisse"},"content":{"rendered":"<p>Die Huntington-Gemeinschaft feierte letzten Monat einen wichtigen Erfolg, als eine Gentherapie zeigte, dass sie den Verlauf der neurologischen Erkrankung verlangsamen kann. Die Ergebnisse der Phase 1\/2-Studie von uniQure mit dem Wirkstoff AMT-130 haben nicht nur die Hoffnung auf eine wirksame Behandlung gest\u00e4rkt, sondern auch das Vertrauen in eine zentrale Hypothese der Huntington-Forschung erneuert: dass die Reduzierung eines sch\u00e4dlichen Proteins helfen kann, die Symptome zu lindern. \u201eNeben uniQure gibt es vielversprechende Ans\u00e4tze, die idealerweise das Ziel von der blo\u00dfen Symptomkontrolle zur effektiven Krankheitsbek\u00e4mpfung verschieben\u201c, sagte Amy Gray, Pr\u00e4sidentin und CEO der Huntington&#8217;s Disease Society of America, in einer E-Mail. Die Huntington-Forschung hat in der Vergangenheit mehrere entt\u00e4uschende Arzneimittel-Niederlagen erlebt. F\u00fcr eine Weile schien es, als ob die Gentherapie von uniQure ebenfalls scheitern k\u00f6nnte. Im Jahr 2022 wurde die Phase 1\/2-Studie unterbrochen, nachdem drei Patienten in der Hochdosisgruppe schwere neurologische Nebenwirkungen erlitten, die wahrscheinlich auf das chirurgische Verfahren zur\u00fcckzuf\u00fchren waren, das die Therapie tief in den am st\u00e4rksten betroffenen Teil des Gehirns bringt. Die betroffenen Teilnehmer erholten sich jedoch, und die Studie konnte fortgesetzt werden. Die Gentherapie von uniQure verwendet einen viralen Vektor, um ein Gen zu liefern, das eine miRNA kodiert, die an das Huntingtin-Protein bindet und dessen Spiegel reduziert. Dieses Protein ist entscheidend f\u00fcr die richtige Nervenfunktion. Die Huntington-Krankheit ist mit einer Mutation im Huntingtin-Gen verbunden, und Menschen mit dieser Erkrankung produzieren eine mutierte Form des Proteins, die sch\u00e4dliche Klumpen im Gehirn bildet, die vermutlich die Krankheit vorantreiben. Im Gegensatz zu anderen Behandlungen, wie z.B. WVE-003 von Wave Life Sciences, einem allelselektiven Antisense-Oligonukleotid, das sich nun auf eine registrierende globale Studie vorbereitet, unterscheidet AMT-130 nicht zwischen gesunden und mutierten Formen des Proteins. Stattdessen zielt es darauf ab, beide zu reduzieren. Es ist noch nicht klar, ob die Reduzierung des gesunden Proteins downstream-Effekte haben wird. Die j\u00fcngste uniQure-Studie erreichte ihr prim\u00e4res Ziel, indem sie den Krankheitsverlauf auf einer Standard-Komposit-Skala \u00fcber 30 Monate um 75% reduzierte. Der Fortschritt wurde mit einer externen Kontrollgruppe \u00e4hnlicher Patienten aus einem Huntington-Krankheitsregister verglichen. \u201eIch glaube, dass diese bahnbrechenden Daten die \u00fcberzeugendsten in diesem Feld sind und die potenziellen krankheitsmodifizierenden Effekte bei der Huntington-Krankheit unterstreichen, bei der ein dringender Bedarf besteht\u201c, sagte Dr. Sarah Tabrizi, Professorin f\u00fcr klinische Neurologie, Direktorin des University College London Huntington\u2019s Disease Centre und gemeinsame Leiterin der Abteilung f\u00fcr neurodegenerative Erkrankungen, in einer schriftlichen Erkl\u00e4rung. UniQures Medikament ist eines von mehreren Huntington-Kandidaten, die das Huntingtin-Protein ins Visier nehmen, obwohl sich ihre Methoden unterscheiden. PTC Therapeutics entwickelt ein kleines Molek\u00fcl, PTC-518, das sich derzeit in Phase 2 befindet. Es zeigte k\u00fcrzlich ebenfalls Erfolg, indem es sein prim\u00e4res Ziel erreichte, die Spiegel des Huntingtin-Proteins im Blut in einer 12-w\u00f6chigen Studie zu reduzieren. Roche und Ionis Pharmaceuticals entwickeln weiterhin ihr Huntingtin-senkendes Medikament Tominersen, w\u00e4hrend sie nach einer Nische suchen, nachdem eine Phase-3-Studie im Jahr 2021 gescheitert ist. Das Medikament schien zun\u00e4chst die Symptome bei den h\u00e4ufigsten Dosierungen zu verschlimmern, doch sp\u00e4tere Analysen zeigten einen potenziellen Nutzen bei einer Untergruppe j\u00fcngerer Patienten in einem fr\u00fcheren Stadium. Eine gezielte Studie mit dieser Gruppe l\u00e4uft. In Zukunft muss uniQure beweisen, dass AMT-130 Ergebnisse liefern kann, die \u00fcber die kleine Gruppe von 29 Patienten in der j\u00fcngsten Studie hinausgehen. Fragen bleiben auch, ob die krankheitsmodifizierenden Effekte dauerhaft sein werden oder ob neue Sicherheitsprobleme auftreten k\u00f6nnten. Dr. Walid Abi-Saab, der medizinische Direktor von uniQure, sagte in einer Pressemitteilung, dass die Unternehmensvertreter glauben, dass das Medikament das Potenzial hat, die Behandlung von Menschen mit Huntington zu revolutionieren, und uniQure beabsichtigt, im ersten Quartal 2026 eine Zulassung durch die <a href=\"https:\/\/www.fda.gov\/\" data-internallinksmanager029f6b8e52c=\"8\" title=\"fda\">FDA<\/a> zu beantragen, was zu einer Markteinf\u00fchrung sp\u00e4ter im Jahr f\u00fchren k\u00f6nnte. Die Skalierung des Medikaments, um mehr Patienten zu erreichen, wird jedoch eine Herausforderung sein, und wie viele Einmal-Gentherapien wird AMT-130 voraussichtlich zu einem hohen Preis kommen, was m\u00f6glicherweise Fragen der Erschwinglichkeit aufwirft. Aber dies ist nicht die erste Gentherapie von uniQure. Das Unternehmen erhielt 2022 die Zulassung f\u00fcr die weltweit erste Gentherapie gegen H\u00e4mophilie B, Hemgenix, die von CSL Behring vermarktet wird. Wenn sich die Ergebnisse von AMT-130 im Laufe der Zeit best\u00e4tigen, k\u00f6nnten Menschen, die die behindernden und fortschreitenden kognitiven, motorischen und psychiatrischen Symptome der Krankheit erfahren, Jahre an Unabh\u00e4ngigkeit und Funktion gewinnen, die sie normalerweise nicht erwarten w\u00fcrden, sagte Gray. \u201eWir sind uns jedoch sehr bewusst, dass es noch weitere Schritte gibt und diese vorl\u00e4ufigen Ergebnisse Ergebnisse einer Studie sind, noch keine zugelassene Therapie\u201c, bemerkte sie.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Die Huntington-Gemeinschaft feierte letzten Monat einen wichtigen Erfolg, als eine Gentherapie zeigte, dass sie den Verlauf der neurologischen Erkrankung verlangsamen kann. 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