{"id":2797,"date":"2025-10-19T10:48:57","date_gmt":"2025-10-19T10:48:57","guid":{"rendered":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/?p=2797"},"modified":"2025-10-19T10:48:57","modified_gmt":"2025-10-19T10:48:57","slug":"durchbruch-bei-barth-syndrom-neue-hoffnung-fuer-seltene-krankheiten","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/durchbruch-bei-barth-syndrom-neue-hoffnung-fuer-seltene-krankheiten\/","title":{"rendered":"Durchbruch bei Barth-Syndrom: Neue Hoffnung f\u00fcr seltene Krankheiten"},"content":{"rendered":"

Als das Unternehmen Stealth BioTherapeutics im letzten Monat die Zulassung f\u00fcr das Medikament Forzinity zur Behandlung des Barth-Syndroms erhielt, zeigte dies die neue Flexibilit\u00e4t der FDA<\/a> bei seltenen Krankheiten. Das Barth-Syndrom ist eine extrem seltene und oft t\u00f6dliche mitochondriale Erkrankung bei Kindern, f\u00fcr die es bisher keine zugelassene Behandlung gab. Die Zulassung k\u00f6nnte ein Vorbild f\u00fcr die Bereitschaft der FDA sein, Medikamente f\u00fcr die kleinsten Patientengruppen zu f\u00f6rdern. Der \u00fcbliche FDA-Zulassungsprozess erfordert gro\u00dfe klinische Studien mit Placebo-Kontrollen. Bei seltenen Krankheiten ist dies jedoch nicht nur unrealistisch, sondern oft unm\u00f6glich. Das Barth-Syndrom ist ein perfektes Beispiel f\u00fcr dieses Dilemma. Es ist eine der \u201eklassischen Herausforderungen\u201c im Bereich der extrem seltenen Krankheiten, wie die CEO von Stealth, Reenie McCarthy, im August gegen\u00fcber PharmaVoice sagte, nur wenige Wochen vor der Zulassung von Forzinity. \u201eFairerweise gesagt, es gab nie gen\u00fcgend Daten f\u00fcr eine traditionelle Zulassung, oder? Die Patientengruppe ist einfach zu klein\u201c, sagte McCarthy damals. \u201eIn den USA gibt es 150 Patienten und weltweit 300 diagnostizierte F\u00e4lle. Wie Sie sich vorstellen k\u00f6nnen, werden nicht alle an klinischen Studien teilnehmen k\u00f6nnen. Das macht es schwer, doppelblinde, placebokontrollierte Studien durchzuf\u00fchren. Und es macht es sicherlich schwer, eine zweite Studie durchzuf\u00fchren, wenn die erste nicht funktioniert.\u201c Eine der Studien von Stealth zu Forzinity umfasste nur 12 Patienten, was im Vergleich zu typischen klinischen Studien sehr klein ist. Doch bei Barth-Syndrom ist dies tats\u00e4chlich eine \u201eerstaunliche Teilnahmequote\u201c, wie Lindsay Marjoram, Direktorin der Forschung bei der Barth Syndrome Foundation, im August gegen\u00fcber PharmaVoice sagte, angesichts der kleinen Patientengruppe und der Einschlusskriterien. Obwohl Stealth die Zulassung f\u00fcr Forzinity erreicht hat, ist der Kampf noch nicht vorbei. Die beschleunigte Zulassung basierte auf dem Zwischenziel der Verbesserung der Knieextensor-Muskelst\u00e4rke. Die FDA verlangt von Stealth, eine post-marketing-randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie durchzuf\u00fchren, um zu best\u00e4tigen, dass die Verbesserungen der Kniemuskulatur zu einem breiteren Nutzen f\u00fcr die Patienten f\u00fchren. \u201eDie langfristige Nachbeobachtung der Patienten nach der Markteinf\u00fchrung k\u00f6nnte mehr Sinn machen\u201c, sagte McCarthy. \u201eDas scheint ein guter Weg im Bereich der extrem seltenen Krankheiten zu sein.\u201c Zus\u00e4tzlich zur Post-Marketing-Studie hat die FDA das Medikament nur f\u00fcr Patienten zugelassen, die mindestens 30 Kilogramm wiegen. \u201eW\u00e4hrend wir diesen wichtigen Meilenstein feiern, sind wir uns tief bewusst, dass nur die H\u00e4lfte unserer Patienten lange genug lebt, um die 30 Kilogramm zu wiegen, die sie ben\u00f6tigen, um f\u00fcr diese Behandlung in Frage zu kommen\u201c, sagte Kate McCurdy, Vorsitzende des Vorstands der Barth Syndrome Foundation, in einer Erkl\u00e4rung zur Zulassung. Stealth sagte, es werde mit der FDA an einem Plan arbeiten, um zus\u00e4tzliche Daten bei Kindern unter 30 Kilogramm zu sammeln und eine Erweiterung des Labels zu sichern. Marjoram hat Forzinity als einen \u201eLitmus-Test\u201c f\u00fcr FDA-Zulassungen in diesem Bereich bezeichnet. Und obwohl die Arbeit von Stealth an Forzinity noch nicht abgeschlossen ist, war die Zulassung ein positives Zeichen f\u00fcr andere Entwickler von Medikamenten f\u00fcr extrem seltene Krankheiten. Der regulatorische Weg \u201ewurde nicht nur in der Industrie, sondern auch im Kongress genau beobachtet\u201c, sagte McCarthy. \u201eSogar in dem Punkt, als der Rare Disease Innovation Hub der FDA entworfen wurde, wurde dieser Fall als eines der Beispiele genannt, bei dem eine bessere Kommunikation, Koordination und Konsistenz der FDA wirklich wichtig ist, um die Innovation bei extrem seltenen Krankheiten zu unterst\u00fctzen.\u201c Die endg\u00fcltige Zulassung von Forzinity w\u00fcrde wahrscheinlich \u201eetwas Hoffnung f\u00fcr die Innovation bei extrem seltenen Krankheiten bringen\u201c sowie die Finanzierung f\u00fcr Unternehmen sichern, die m\u00f6glicherweise in Gefahr waren, sie zu verlieren, sagte McCarthy im August. Und obwohl jede extrem seltene Krankheit eine kleine Patientengruppe hat, ist der Markt f\u00fcr seltene Krankheiten insgesamt gro\u00df. \u201eWenn man alle verschiedenen seltenen und extrem seltenen Krankheiten zusammenz\u00e4hlt, ergibt das eine von zehn Personen\u201c, sagte Marjoram. Dies spiegelt sich im Markt f\u00fcr die Entwicklung von Orphan Drugs wider, der bis 2032 voraussichtlich mit einer j\u00e4hrlichen Wachstumsrate von 10 % wachsen wird, wie Andreas Hadjivasiliou, Manager f\u00fcr Content-Strategie bei Evaluate, per E-Mail sagte. \u201eAktuelle Sch\u00e4tzungen deuten darauf hin, dass der Markt bis 2032 weltweit \u00fcber 400 Milliarden Dollar erreichen k\u00f6nnte\u201c, sagte Hadjivasiliou. \u201eWir sehen weiterhin Interesse an der Entwicklung von Arzneimitteln durch Pharmaunternehmen, und es gibt ein klares, fortbestehendes unmet medical need auf Patientenseite.\u201c Er f\u00fcgte hinzu, dass, obwohl viele Medikamente, wie J&Js Darzalex, mehrere zugelassene und in Entwicklung befindliche Indikationen haben, \u201ees weiterhin M\u00f6glichkeiten gibt, Therapien mit einer Indikation zu entwickeln und auf den Markt zu bringen.\u201c \u201eDiese zielen in der Regel auf Indikationen wie das Barth-Syndrom ab, bei denen eine klar definierte Patientenkohorte oder eine genetische Erkrankung einen klaren unmet medical need darstellt\u201c, sagte er.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Als das Unternehmen Stealth BioTherapeutics im letzten Monat die Zulassung f\u00fcr das Medikament Forzinity zur Behandlung des Barth-Syndroms erhielt, zeigte dies die neue Flexibilit\u00e4t der FDA bei seltenen Krankheiten. Das Barth-Syndrom ist eine extrem seltene und oft t\u00f6dliche mitochondriale Erkrankung bei Kindern, f\u00fcr die es bisher keine zugelassene Behandlung gab. Die Zulassung k\u00f6nnte ein Vorbild […]<\/p>\n","protected":false},"author":0,"featured_media":2798,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"site-sidebar-layout":"default","site-content-layout":"","ast-site-content-layout":"default","site-content-style":"default","site-sidebar-style":"default","ast-global-header-display":"","ast-banner-title-visibility":"","ast-main-header-display":"","ast-hfb-above-header-display":"","ast-hfb-below-header-display":"","ast-hfb-mobile-header-display":"","site-post-title":"","ast-breadcrumbs-content":"","ast-featured-img":"","footer-sml-layout":"","ast-disable-related-posts":"","theme-transparent-header-meta":"","adv-header-id-meta":"","stick-header-meta":"","header-above-stick-meta":"","header-main-stick-meta":"","header-below-stick-meta":"","astra-migrate-meta-layouts":"default","ast-page-background-enabled":"default","ast-page-background-meta":{"desktop":{"background-color":"var(--ast-global-color-4)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""},"tablet":{"background-color":"","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""},"mobile":{"background-color":"","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""}},"ast-content-background-meta":{"desktop":{"background-color":"var(--ast-global-color-5)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""},"tablet":{"background-color":"var(--ast-global-color-5)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""},"mobile":{"background-color":"var(--ast-global-color-5)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""}},"footnotes":""},"categories":[489],"tags":[],"class_list":["post-2797","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-pharmazeutische-nachrichten"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2797","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2797"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2797\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":2808,"href":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2797\/revisions\/2808"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/wp-json\/wp\/v2\/media\/2798"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2797"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2797"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2797"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}