{"id":2715,"date":"2025-09-15T11:46:54","date_gmt":"2025-09-15T11:46:54","guid":{"rendered":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/?p=2715"},"modified":"2025-09-15T11:46:54","modified_gmt":"2025-09-15T11:46:54","slug":"neue-hoffnung-fuer-kinder-mit-achondroplasie-medikamente-gegen-wachstumsstoerungen-im-test","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/neue-hoffnung-fuer-kinder-mit-achondroplasie-medikamente-gegen-wachstumsstoerungen-im-test\/","title":{"rendered":"Neue Hoffnung f\u00fcr Kinder mit Achondroplasie: Medikamente gegen Wachstumsst\u00f6rungen im Test"},"content":{"rendered":"

Kinder mit Achondroplasie, der h\u00e4ufigsten Form des Zwergwuchses, hatten bisher kaum Behandlungsm\u00f6glichkeiten. Einige \u00c4rzte verschrieben Wachstumshormone, um die durchschnittliche Gr\u00f6\u00dfe von etwa 1,27 bis 1,32 Meter zu erh\u00f6hen \u2013 mit wenig Erfolg. Andere versuchten, die damit verbundenen Gesundheitsprobleme wie Schlafapnoe, Wirbels\u00e4ulenverkr\u00fcmmung, h\u00e4ufige Ohrinfektionen und Fl\u00fcssigkeitsansammlungen im Sch\u00e4del durch riskante Knochenverl\u00e4ngerungsoperationen zu lindern. Doch heute gibt es eine neue Hoffnung: Medikamente, die die zugrunde liegende Genmutation angehen, die Achondroplasie verursacht. BioMarin Pharmaceutical erhielt 2021 die erste Zulassung f\u00fcr das innovative Medikament Voxzogo. Kinder, die das Medikament ab einem Alter von sechs Monaten einnehmen und bis ins Erwachsenenalter weiterbehandelt werden, k\u00f6nnten laut den Modellen des Herstellers bis zu 25 Zentimeter an Gr\u00f6\u00dfe gewinnen. Studien zeigen, dass das Medikament auch die Beinverkr\u00fcmmung, eine h\u00e4ufige und schmerzhafte Komplikation bei Kindern mit dieser Erkrankung, reduziert. Mehrere weitere Behandlungen sind ebenfalls in Entwicklung. Das am weitesten fortgeschrittene Medikament ist TransCon CNP von Ascendis Pharma, das sich in einer beschleunigten FDA<\/a>-Pr\u00fcfung befindet und am 30. November ein PDUFA-Datum hat. BridgeBio Pharma befindet sich in Phase 3 mit seinem Wirkstoff Infigratinib, w\u00e4hrend Tyra Biosciences eine orale Therapie, Dabogratinib, entwickelt, die m\u00f6glicherweise einen n\u00e4chsten Entwicklungsschritt darstellt. Obwohl Wachstumserfolge leicht messbar sind, sind sie letztlich nur ein Surrogatmarker, sagte Todd Harris, CEO von Tyra. \u201eUnser eigentliches Ziel sind langfristige Gesundheitsergebnisse. Wir haben einen Leitsatz, den wir gerne verwenden \u2013 Gesundheit jenseits des Wachstums\u201c, sagte er. Letztlich k\u00f6nnte ihr investigatives Medikament, das einmal t\u00e4glich eingenommen wird, beides erreichen. Neue Medikamente gegen Achondroplasie zielen auf den zugrunde liegenden Mechanismus der Erkrankung ab, eine Genmutation, die den Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor 3 (FGFR3) betrifft. Diese Mutation f\u00fchrt dazu, dass der FGFR3 \u00fcberaktiv ist und das Knochenwachstum, vor allem in den Oberarmen und Beinen, unterdr\u00fcckt. Sie verursacht auch typische Merkmale der Erkrankung, wie einen gr\u00f6\u00dferen Kopf. W\u00e4hrend die Erkrankung vererbt werden kann, haben 80 % der Patienten Eltern ohne diese Mutation. Voxzogo, ein biologischer CNP-Analogon, greift nicht direkt den FGFR3 an, sondern wirkt auf einem verwandten Signalweg, w\u00e4hrend Dabogratinib den FGFR3 direkt angreift. Das ist eine knifflige Strategie, denn eine zu starke Hemmung k\u00f6nnte zu Knochen\u00fcberwuchs oder einer Schw\u00e4chung der Knochen f\u00fchren und das Frakturrisiko erh\u00f6hen, sagte Harris. \u201eWir wollen dieses Gen herunterregulieren, aber nicht ausschalten\u201c, sagte er. Die Arbeit von Tyra an Dabogratinib begann bei einer Blasenkrebsart, die ebenfalls den FGFR3 betrifft, wurde aber auf Achondroplasie ausgeweitet, nachdem die Forscher genug Hinweise darauf hatten, dass das Medikament f\u00fcr Kinder sicher ist, sagte Harris. Die Tyra-Forscher testen derzeit mehrere Dosen in Phase 2 und hoffen, dass Dabogratinib h\u00f6here Wachstumsraten als Voxzogo erzielt, das das Wachstum nicht ausreichend steigert, um den typischen Bereich zu erreichen. \u201eDurch die direkte Ansprache des FGFR3 besteht das Potenzial, das Wachstum wieder auf einen typischen Weg zu bringen und zu besseren Ergebnissen zu f\u00fchren\u201c, sagte Harris. Ob Dabogratinib diesem Versprechen gerecht werden kann, bleibt abzuwarten, aber die ersten Daten aus Phase 2 werden voraussichtlich im zweiten Halbjahr 2026 vorliegen, sagte Harris. \u201eWir haben eine einzigartige Chance mit diesem Medikament, weil wir, im Gegensatz zur Gentherapie, die M\u00f6glichkeit haben, den Signalweg t\u00e4glich anzupassen \u2013 mit nur einer einfachen Tablette. Die Hoffnung ist, dass wir die Ergebnisse so nah wie m\u00f6glich an die einer typisch gesunden Bev\u00f6lkerung bringen k\u00f6nnen\u201c, sagte er. Falls die Studiendaten positiv ausfallen, hoffen sie auch, die Behandlung auf die fr\u00fchesten Stadien auszuweiten, nur wenige Wochen nach der Geburt, sagte Harris. Derzeit liegt der Fokus des Unternehmens darauf, das Vertrauen der Familien zu gewinnen und zu halten, die bereit sind, dieses experimentelle Medikament auszuprobieren. \u201eWir investieren viel Zeit und Energie in Treffen mit Patientengruppen und sprechen mit Vertretern, die sich leidenschaftlich f\u00fcr diese Gemeinschaft einsetzen\u201c, sagte er. \u201eEs ist ansteckend, Teil davon zu sein.\u201c<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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