{"id":2679,"date":"2025-08-31T10:53:22","date_gmt":"2025-08-31T10:53:22","guid":{"rendered":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/?p=2679"},"modified":"2025-08-31T10:53:22","modified_gmt":"2025-08-31T10:53:22","slug":"stealth-biotherapeutics-und-die-fda-ein-wichtiger-schritt-fuer-seltene-krankheiten","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/schloss-apotheke-kuemmersbruck.de\/produkte\/stealth-biotherapeutics-und-die-fda-ein-wichtiger-schritt-fuer-seltene-krankheiten\/","title":{"rendered":"Stealth BioTherapeutics und die FDA: Ein wichtiger Schritt f\u00fcr seltene Krankheiten"},"content":{"rendered":"<p>Ein laufender Streit zwischen Stealth BioTherapeutics und der <a href=\"https:\/\/www.fda.gov\/\" data-internallinksmanager029f6b8e52c=\"8\" title=\"fda\">FDA<\/a> k\u00f6nnte ein wichtiger Pr\u00e4zedenzfall f\u00fcr andere Arzneimittelhersteller im Bereich extrem seltener Krankheiten werden. Es geht um die Zulassung eines Medikaments gegen die seltene und oft t\u00f6dliche Barth-Syndrom, eine mitochondriale Erkrankung bei Kindern, f\u00fcr die es bisher keine Therapie gibt. \u201eWir sehen die Barth-Syndrom als eine Art Testfall f\u00fcr die FDA, weil sie zeigt, dass Standard-Regulierungsans\u00e4tze bei extrem seltenen Krankheiten nicht funktionieren\u201c, sagt Lindsay Marjoram, Forschungsdirektorin der Barth-Syndrom-Stiftung. Jetzt spielt sich dieser Test in Echtzeit ab, w\u00e4hrend Stealth auf einer Achterbahnfahrt der FDA-Entscheidungen wartet, um sein Medikament Elamipretid zuzulassen. \u201eDie FDA erkennt die Dringlichkeit des unmet medical need und handelt entsprechend\u201c, sagt Reenie McCarthy, CEO von Stealth BioTherapeutics. Nach einer anf\u00e4nglichen Ablehnung im Mai hat die FDA nun die neu eingereichte Zulassungsantrag von Stealth angenommen. F\u00fcr McCarthy ist das ein gro\u00dfer Schritt: \u201eDas gibt uns einen Zeitplan. Wir k\u00f6nnen diese Verz\u00f6gerung bew\u00e4ltigen.\u201c Die Entscheidung der FDA k\u00f6nnte auch Auswirkungen auf andere Unternehmen haben, die Zulassungen beantragen. Die Ablehnung von Elamipretid kam f\u00fcr Stealth \u00fcberraschend, da zuvor ein Beratungsausschuss positiv gestimmt hatte. Die Entscheidung warf auch Fragen auf, wie lange das Unternehmen noch \u00fcberleben k\u00f6nnte. Die Ablehnung wurde durch ein verwirrendes und verz\u00f6gertes Zulassungsverfahren verschlimmert, einschlie\u00dflich Unsicherheiten dar\u00fcber, ob das Medikament eine Standard- oder Priorit\u00e4tspr\u00fcfung erhalten w\u00fcrde, sowie einem verpassten PDUFA-Termin im April. \u201eWir h\u00e4tten von unserer urspr\u00fcnglichen Einreichung im Januar 2024 eine Zulassung im Jahr 2024 unter Priorit\u00e4tspr\u00fcfung erwartet\u201c, sagt McCarthy. Doch 2024 verging ohne Zulassung, und die immer l\u00e4ngere Pr\u00fcfungszeit der FDA belastete das Unternehmen finanziell. \u201eDas hat die finanziellen Zusagen unserer Investoren verschoben\u201c, sagt McCarthy. \u201eWir mussten Entscheidungen treffen, um Fortschritte in anderen Programmen zu verz\u00f6gern. Wir haben andere klinische Studien gestoppt, die eigentlich beginnen sollten. Am Ende kam es zu einer Reduzierung der Belegschaft um 30 %.\u201c Diese Ma\u00dfnahmen dienten nicht nur dazu, das Unternehmen am Laufen zu halten und Elamipretid zuzulassen. Patienten haben bereits \u00fcber das erweiterte Zugangsprogramm von Stealth Zugang zu dem lebensver\u00e4ndernden Medikament. Obwohl McCarthy sagt, dass nur knapp 30 Patienten Elamipretid erhalten, ist das eine \u201erelativ gro\u00dfe Zahl\u201c, wenn man bedenkt, dass es in den USA nur etwa 150 Patienten gibt. Die Stakes sind f\u00fcr die Patienten enorm. \u201eEs ist traumatisch f\u00fcr sie, zu wissen, dass sie den Zugang verlieren k\u00f6nnten\u201c, sagt Marjoram. \u201eMenschen z\u00e4hlen ihre Fl\u00e4schchen. Sie versuchen herauszufinden, wie lange mein Baby oder ich pers\u00f6nlich das Medikament noch nehmen kann.\u201c Die Barth-Syndrom f\u00fchrt zu Muskelschw\u00e4che, Herzversagen, Infektionen und l\u00e4hmender Ersch\u00f6pfung und hat eine hohe S\u00e4uglingssterblichkeit, wobei 85 % der fr\u00fchen Todesf\u00e4lle bis zum Alter von f\u00fcnf Jahren eintreten. W\u00e4hrend Marjoram sagt, dass etwa 20\u201325 % der Patienten eine Herztransplantation erhalten, behebt dies nur eines der \u201enachgelagerten Symptome\u201c und ist nicht heilend. Elamipretid hingegen wirkt direkt auf die Mitochondrien und verbessert die Lebensqualit\u00e4t der Patienten erheblich. \u201eUnsere Patienten haben mehr Energie, sie k\u00f6nnen weiter gehen und Treppen besser bew\u00e4ltigen\u201c, sagt Marjoram. Es gab sogar Neugeborene, die f\u00fcr eine Herztransplantation vorgesehen waren, aber von der Liste genommen wurden, weil sich ihre Herzfunktion durch Elamipretid stabilisierte und sie keine Transplantation mehr ben\u00f6tigten. Die FDA hat nicht nur den neuen Zulassungsantrag von Stealth schneller als erwartet angenommen, sondern auch angek\u00fcndigt, dass eine Entscheidung schneller erfolgen wird, mit einem Zieltermin am 26. September, statt der \u00fcblichen sechsmonatigen Pr\u00fcfungszeit. \u201eDie FDA erkennt die Dringlichkeit des unmet medical need und handelt entsprechend bei einer Nachreichung, die, ehrlich gesagt, nicht viel neue Daten enth\u00e4lt\u201c, sagt McCarthy. \u201eDie Pr\u00fcfungszeit sollte daher kurz sein, und die FDA erkennt das an und verpflichtet sich zu einer schnellen Entscheidung, was enorm ist.\u201c Stealth strebt eine beschleunigte Zulassung von Elamipretid auf der Grundlage von Verbesserungen der Knieextensoren-Muskelst\u00e4rke, einem klinischen Zwischenendpunkt, an. Die Nachreichung enth\u00e4lt auch ein Protokoll f\u00fcr eine Nachzulassungsstudie zur Best\u00e4tigung des klinischen Nutzens. Bemerkenswert ist, dass es keine Sicherheitsbedenken mit dem Medikament gab. W\u00e4hrend Stealth nun Licht am Ende des Tunnels sieht, zeigt der lange Weg das grunds\u00e4tzliche Problem auf, seltene Krankheiten in den typischen FDA-Rahmen zu pressen, da die kleine Patientengruppe nicht die gro\u00dfen klinischen Studien zul\u00e4sst, die die Beh\u00f6rde normalerweise erwartet. Eine der Studien von Stealth zu Elamipretid umfasste nur 12 Patienten. Aber Marjoram sagt, dass das bei der kleinen Patientengruppe und den Einschlusskriterien eine \u201eerstaunliche Teilnahmequote\u201c ist. F\u00fcr andere Arzneimittelentwickler k\u00f6nnte die Frage, ob die FDA Elamipretid auf der Grundlage eines Zwischenendpunkts zul\u00e4sst, ihre eigene Strategie f\u00fcr eine Zulassung beeinflussen. \u201eEs gibt gr\u00f6\u00dfere ideologische Fragen, welcher der richtige Weg f\u00fcr ultra-seltene Krankheiten ist\u201c, sagt McCarthy. \u201eWenn wir hier endlich \u00fcber die Ziellinie gehen, bringt das Hoffnung f\u00fcr die Innovation bei seltenen Krankheiten.\u201c<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Ein laufender Streit zwischen Stealth BioTherapeutics und der FDA k\u00f6nnte ein wichtiger Pr\u00e4zedenzfall f\u00fcr andere Arzneimittelhersteller im Bereich extrem seltener Krankheiten werden. 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