Das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) hat eine endgültige vorläufige Empfehlung für Amvuttra (vutrisiran) für Erwachsene mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) in England und Wales herausgegeben. Vutrisiran ist eine Spritze, die man alle drei Monate selbst verabreichen kann. Etwa 1.500 Patienten in England und Wales könnten für die Behandlung in Frage kommen, die die erste und einzige lang wirkende Therapie ist, die sowohl ATTR-CM als auch hereditäre ATTR mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 behandelt. Alnylam UK Limited begrüßte die Entscheidung und merkte an, dass die endgültige Empfehlung voraussichtlich im Dezember 2025 erwartet wird. Vutrisiran wirkt, indem es die Produktion von Transthyretin-Proteinen reduziert, einschließlich instabiler, falsch gefalteter Proteine, die dem Herzen schaden. Klinische Daten aus der HELIOS-B-Studie zeigten Reduktionen der Gesamtsterblichkeit und wiederkehrender Herz-Kreislauf-Ereignisse im Vergleich zu Placebo sowie weniger Krankenhausbesuche. Professorin Marianna Fontana, Kardiologin am University College London und HELIOS-B-Investigatorin, sagte: „Die heutige Entscheidung von NICE wird von Patienten und Kardiologen sehr begrüßt werden. ATTR-CM – auch als ‚steifes Herz-Syndrom‘ bekannt – entsteht, wenn der Körper Proteine produziert, die sich verändern und letztlich lebensbedrohliche Schäden am Herzen verursachen können.“ Sie fügte hinzu: „Zum ersten Mal bei ATTR-CM haben wir ein Medikament, das direkt am Anfang dieses Prozesses wirkt und verhindert, dass diese Proteine überhaupt produziert werden. Ein wirksames, lang wirkendes Medikament, das alle drei Monate zu Hause eingenommen werden kann, ist ein echter Fortschritt in der Behandlung dieser Krankheit.“ Anna Tomlinson, Geschäftsführerin von Cardiomyopathy UK, erklärte: „ATTR-CM ist eine verheerende, fortschreitende Erkrankung, die oft monatelang – oder sogar jahrelang – unentdeckt bleibt. Neue Behandlungsmöglichkeiten sind daher lebenswichtig, und wir begrüßen die Entscheidung von NICE, vutrisiran im NHS in England und Wales verfügbar zu machen.“