Merck hat bekannt gegeben, dass die Europäische Kommission die Zulassung für Ogsiveo (Wirkstoff: Nirogacestat) als Monotherapie für erwachsene Patienten mit fortschreitenden Desmoidtumoren, die eine systemische Behandlung benötigen, erteilt hat. Ogsiveo ist nun die erste und einzige zugelassene Therapie für Desmoidtumoren in der Europäischen Union. Professor Bernd Kasper vom Mannheimer Krebszentrum und Leiter der Phase-3-DeFi-Studie erklärt: „Ogsiveo ist eine hochinnovative Therapie, deren Wirksamkeitsdaten sowohl eine bedeutende Tumorwirkung als auch eine deutliche Verbesserung der Symptome von Desmoidtumoren zeigen, darunter eine erhebliche Schmerzreduktion.“ Lynne Hernandez, Geschäftsführerin der Desmoid Tumor Research Foundation, fügt hinzu: „Diese Zulassung ist ein lang erwarteter Fortschritt für Patienten, ihre Familien und Ärzte in Europa.“ Desmoidtumoren sind seltene, lokal aggressiv wachsende Weichteilgeschwülste, die jährlich etwa 1.300 bis 2.300 Menschen in der EU betreffen. Sie können starke Schmerzen, Entstellungen und Bewegungsverlust verursachen und sind für ihre hohe Rückfallquote bekannt. Die Zulassung durch die Europäische Kommission basiert auf Daten der Phase-3-DeFi-Studie mit 142 erwachsenen Teilnehmern. Ogsiveo zeigte eine 71%ige Reduktion des Risikos für Krankheitsfortschritt im Vergleich zu Placebo sowie eine bestätigte Ansprechrate von 41% gegenüber 8%. Patienten, die Ogsiveo erhielten, berichteten zudem über frühe und anhaltende Verbesserungen von Schmerzen, körperlicher Funktion und Lebensqualität. Zu den häufigsten Nebenwirkungen zählten Durchfall, Hautausschlag, Eierstocktoxizität, Übelkeit, Müdigkeit und Kopfschmerzen. Ogsiveo ist bereits in den USA zugelassen und hat sowohl von der FDA als auch der EMA den Status eines Orphan Drugs erhalten. Merck betont mit der Markteinführung von Ogsiveo und der jüngsten Zulassung für NF1-PN sein Engagement für die Behandlung seltener Tumoren.