Santhera Pharmaceuticals hat positive Ergebnisse aus einer Langzeitanalyse von AGAMREE (vamorolone) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt gegeben, darunter erste Daten aus der laufenden Phase-4-GUARDIAN-Studie. Die Analyse umfasste bis zu 110 Patienten, die zwischen dem vierten und siebten Lebensjahr mit der Behandlung begannen und diese über verschiedene Zugangsprogramme fortsetzten. Die Patienten erhielten AGAMREE für bis zu acht Jahre, mit einer medianen Nachbeobachtungszeit von fünf Jahren. Die meisten blieben in der realen Welt bei höheren Dosen (4–6 mg/kg/Tag). Die Patienten hielten ihre motorische Funktion über die Zeit aufrecht, mit einer Wirksamkeit, die mit der von Standard-Corticosteroiden vergleichbar ist. Es wurden keine Unterschiede in den Untergruppenanalysen im Vergleich zu Deflazacort oder Prednison beobachtet. Wichtig ist, dass AGAMREE ein differenziertes Sicherheitsprofil zeigte, mit deutlich weniger Wirbelbrüchen, normalen Wachstumsmustern und einer reduzierten Kataraktinzidenz. Es wurden keine Fälle von Glaukom berichtet und es traten keine neuen Sicherheitszeichen auf. Prof. Eugenio Mercuri, Professor für Pädiatrie und Kinderneuropsychiatrie an der Universita Cattolica del Sacro Cuore, erklärte: „Diese Daten liefern wichtige Beweise dafür, dass eine Langzeitbehandlung mit Vamorolone eine dauerhafte Wirksamkeit bietet, mit einer erheblichen Reduktion des Risikos von Wirbelsäulenbrüchen und einer Verbesserung der Körpergröße, im Gegensatz zu dem, was bei herkömmlichen Steroiden beobachtet wird.“ Prof. Francesco Muntoni, Professor für Neurologie an der University College London, sagte: „Diese vorläufigen Daten sind vielversprechend. Besonders beruhigend ist es zu sehen, dass Kinder weiterhin in der Höhe wachsen, ohne einen offensichtlichen Einfluss auf die Wirksamkeit der Behandlung.“ Prof. Craig McDonald, Professor für Physikalische Medizin und Rehabilitation und Pädiatrie an der UC Davis, fügte hinzu: „Diese Daten zeigen nun klar die Vorteile einer frühen Behandlung und die Aufrechterhaltung der Behandlung mit wirksamen Dosen von Vamorolone.“ Shabir Hasham, Chief Medical Officer von Santhera, sagte: „Wir freuen uns wirklich, der DMD-Gemeinschaft eine Corticosteroid-Behandlungsoption anzubieten, die langfristige Vorteile bieten und das Auftreten einiger der schwerwiegendsten Nebenwirkungen deutlich reduzieren kann.“