Protara Therapeutics hat ermutigende vorläufige Ergebnisse aus der laufenden Phase-2-STARBORN-1-Studie bekannt gegeben, in der TARA-002 bei pädiatrischen Patienten mit Lymphgefäßfehlbildungen (LMs) untersucht wird. LMs sind seltene und oft schwerwiegende Erkrankungen, für die es derzeit keine zugelassenen Therapien gibt. Jesse Shefferman, CEO von Protara Therapeutics, sagte: „Wir freuen uns, diese robusten Ergebnisse aus der STARBORN-1-Studie zu berichten, die den erwarteten signifikanten klinischen Nutzen von TARA-002 bei der Behandlung von Patienten mit makrozystischen und gemischten zystischen LMs zeigen.“ Er fügte hinzu: „Die Behandlung mit TARA-002 führte zu klinisch bedeutsamen Reaktionen, wobei bei allen bewertbaren Patienten ein günstiges Sicherheitsprofil beobachtet wurde.“ Die vorläufige Analyse umfasste 12 Patienten, die mindestens eine Dosis TARA-002 erhielten. Von den acht Patienten, die die achtwöchige Reaktionsbewertung abgeschlossen hatten, erreichten alle einen klinischen Erfolg. Sieben dieser Patienten reagierten bereits nach einer oder zwei Dosen. Ein Patient mit einer großen makrozystischen LM von 1.739 ml benötigte alle vier Dosen und erreichte eine vollständige Reaktion. Jesse G.A. Jones, Associate Professor an der University of Alabama at Birmingham und Studienleiter, erklärte: „Es gibt derzeit keine zugelassenen Therapien für LMs, wobei viele Patienten auf invasive chirurgische Eingriffe zurückgreifen, die mit hohen Komplikations- und Rezidivraten verbunden sind, oder auf den nicht zugelassenen Einsatz von Chemotherapien und Chemikalien, die besonders für pädiatrische Patienten schwierige Nebenwirkungen haben können.“ Er fügte hinzu: „Ich bin ermutigt durch die positiven vorläufigen Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten von TARA-002 und glaube, dass dieser vielversprechende Kandidat das Potenzial hat, den vielen Patienten zu helfen, die FDA-zugelassene therapeutische Ansätze für LMs benötigen.“ TARA-002 wurde gut vertragen, wobei keine schweren unerwünschten Ereignisse gemeldet wurden. Die meisten Nebenwirkungen waren mild bis moderat, einschließlich Schwellungen und Müdigkeit. Ein Patient brach aufgrund eines Müdigkeitsereignisses der Grad 2 ab.