Die Food and Drug Administration (FDA) hat am Mittwoch offiziell zwei fortgeschrittene Studien für eine Gentherapie von Intellia Therapeutics gestoppt. Dies kommt zu einer freiwilligen Pause hinzu, die das Unternehmen erst vor wenigen Tagen selbst veranlasst hat. Am Montag teilte Intellia mit, dass sie die Behandlung und Aufnahme von Patienten in zwei Phase-3-Studien für Nexiguran Ziclumeran, kurz Nex-Z, gestoppt hat. Nex-Z ist eine CRISPR-Therapie, die für die seltene Krankheit Transthyretin-Amyloidose entwickelt wird. Der Grund für den Stopp war ein schwerwiegendes Nebenereignis (Grad 4), bei dem die Leberenzyme und Bilirubinwerte eines Studienteilnehmers so stark anstiegen, dass dieser ins Krankenhaus musste. Intellia erklärte, dass sie mit Aufsichtsbehörden und unabhängigen Experten zusammenarbeiten wird, um neue Sicherheitsprotokolle zu entwickeln. In einem Telefonat am Montag wollte der CEO John Leonard nicht spekulieren, wie lange die selbstveranlasste Pause dauern könnte. Er sagte nur, dass es “mit Sicherheit einige Wochen” dauern werde, bevor die Behandlung fortgesetzt werden kann. Die klinische Pause durch die FDA, die in einer regulatorischen Meldung am Mittwoch bekannt gegeben wurde, könnte jedoch die Pläne des Unternehmens weiter verkomplizieren. Die Behörde wird Intellia innerhalb von 30 Tagen einen offiziellen Brief zukommen lassen. Danach muss Intellia formal auf diesen Brief und weitere Informationsanfragen antworten, bevor die Studien wieder aufgenommen werden können. Dieser Prozess stellt eine “höhere Ebene der Überprüfung dar als wenn ein Sponsor eine Studie nach einer freiwilligen Pause auf eigene Initiative wieder aufnimmt”, schrieb William Blair-Analyst Myles Minter in einer Forschungsnotiz. Die FDA-Pause ist nicht überraschend, gegeben Intellias Entscheidung, die Tests diese Woche zu pausieren, schrieb Leerink Partners’ Mani Foroohar. Aber sie “trübt die Stimmung der Investoren um Intellia weiter” und verzögert wahrscheinlich die Veröffentlichung der Studienergebnisse um “mehrere Quartale”, fügte er hinzu. Intellia entwickelt Nex-Z für zwei Formen der Transthyretin-Amyloidose, bei der sich falsch gefaltete Proteine ansammeln und Organschäden verursachen können. Das Unternehmen wirbt mit der Therapie als eine potenziell langanhaltende Alternative zu injizierbaren und oralen Therapien für diese Erkrankung. Vor dem Stopp hatte Intellia bereits mehr als 650 Menschen mit der “Kardiomyopathie”-Form der Transthyretin-Amyloidose in einer Studie und 47 Menschen mit der “Polyneuropathie”-Form in der anderen Studie aufgenommen. Das Unternehmen hatte zuvor bereits ein weiteres schwerwiegendes Nebenereignis (Grad 4) in der klinischen Prüfung bekannt gegeben, aber dieser Vorfall führte nicht zu einer Hospitalisierung eines Patienten. Intellia erklärte, dass sie mit der FDA zusammenarbeiten wird, um die klinische Pause “so schnell wie möglich” zu beheben. Die Aktien des Unternehmens fielen am Donnerstagmorgen um 5% und haben diese Woche mehr als die Hälfte ihres Wertes verloren.